本文提供了制备用于确定来自多个单细胞的核酸的甲基化状态的测序文库的方法。本发明方法将分开‑合并式组合指标化与亚硫酸氢盐处理技术组合，以快速、准确并且廉价地表征大量单细胞的甲基化概况。

描述了具有白蛋白结合基团的化合物，其中所述化合物可以与治疗和/或诊断剂复合，并可以进一步包括靶向功能。当引入循环系统中时，该化合物和复合物与血清白蛋白结合，从而表现出有用的特性，包括增强循环半衰期，改善靶组织的摄取，以及提高靶标/非靶标...

公开了作为人GPR39蛋白的拮抗剂的新化合物。公开了人GPR39蛋白的拮抗剂的药物组合物和使用方法。特别地，本文公开了使用所述拮抗剂治疗疾病或病状的方法，所述疾病或病状包括心血管病状、内分泌系统和激素失调、癌症病症、代谢疾病、胃肠和肝脏...

本文提供了可用于中枢神经系统病症的药学活性剂的新型酰胺前药形式。学活性剂的新型酰胺前药形式。学活性剂的新型酰胺前药形式。

本发明提供了用于基因疗法的新载体，所述载体在治疗上非常有效，提供了包含所述载体的病毒颗粒、包含所述病毒颗粒的组合物、其用途、用于制备所述载体的方法和使用所述载体的疗法。法。法。

本披露提供了遍在短启动子元件，其能够在具有医学意义的多种哺乳动物细胞类型中驱动基因表达。本文披露了掺入启动子的表达载体。本文披露了病毒载体，特别是与常规启动子相比可能容纳更大的转基因的AAV载体。本文披露了增强基因表达的方法。增强基因表...

公开了相对于苏比替罗具有改善的药理学特性的苏比替罗的卤素取代的衍生化合物，包含那些化合物的药物组合物和使用那些药物组合物治疗诸如神经退化性病症的疾病的方法。

本发明提供了包含修饰的DRα1结构域的重组多肽。在一些实施方案中，所述多肽包括修饰的DRα1结构域、抗原性肽和任选包括接头序列。本发明还提供了包含所述重组多肽的药物组合物，使用所述重组多肽或药物组合物治疗炎性疾病的方法，以及包含编码所述...

本文描述了一种用于消除或降低接受基于铂的化学治疗药物的患者的耳毒性的方法。具体地，描述了降低小儿患者的耳毒性的方法。本文所描述的方法包含向有需要的患者施用有效量的硫代硫酸钠以降低耳毒性。

本发明提供了用于基因和/或细胞编辑的组合物和方法。

提供了具有拟甲状腺素药物的功能的化合物，所述化合物具有治疗疾病诸如神经退行性疾病的效用。还提供了含有此类化合物的药物组合物以及它们的使用和制备方法。此类化合物具有如本文所示的式(I)的结构，或其药学上可接受的异构体、外消旋体、水合物、溶...

本文提供了可用于中枢神经系统病症的药学活性剂的新型酰胺前药形式。

本文提供了制备用于确定来自多个单细胞的核酸的甲基化状态的测序文库的方法。本发明方法将分开‑合并式组合指标化与亚硫酸氢盐处理技术组合，以快速、准确并且廉价地表征大量单细胞的甲基化概况。

公开了酰胺化合物。还公开了包含所述化合物的药物组合物以及治疗神经退行性疾病的方法，所述方法涉及向受试者施用所述化合物或药物组合物。

公开了相对于苏比替罗具有改善的药理学特性的苏比替罗的卤素取代的衍生化合物，包含那些化合物的药物组合物和使用那些药物组合物治疗诸如神经退化性病症的疾病的方法。

本发明公开了具有增强的CNS分布的sobetirome的酯衍生物。

在人眼中血管床内的眼内血液流动的减少与某些眼部疾病相关联，所述眼部疾病例如包括青光眼、糖尿病性视网膜病变和年龄相关性黄斑变性。用于对各种眼内血管床的一个或多个中的血液流动量化的可靠方法可提供对眼部疾病病理生理学的血管组成的深入了解。利用...

本文描述了治疗患有与脱髓鞘、髓鞘形成不足或髓磷脂鞘发育不全相关的神经退行性疾病或病况或者具有发展出所述疾病或病况的风险的受试者的方法。所述方法包括施用治疗有效量的索布替罗或其药学可接受的盐。

在人眼中血管床内的眼内血液流动的减少与某些眼部疾病相关联，所述眼部疾病例如包括青光眼、糖尿病性视网膜病变和年龄相关性黄斑变性。用于对各种眼内血管床的一个或多个中的血液流动量化的可靠方法可提供对眼部疾病病理生理学的血管组成的深入了解。利用...

与多普勒和其它基于相位的方法相比，幅度去相关测量对横向流敏感且不受相位噪声的影响。然而，OCT的高轴向分辨率使得其对轴向上的脉动牵连运动噪声非常敏感，这导致不可接受的信噪比(SNR)。为了克服该限制，产生基于由流引起的OCT信号幅度的去...