本发明提供了在HAO1基因内进行编辑的组合物和方法，例如引入双链断裂的组合物和方法。同时，提供了用于治疗患有1型原发性高草酸尿症（PH1）的受试者的组合物和方法。

本发明涉及医药技术领域，具体涉及多肽载体及其应用。本发明所提供的多肽载体如式I所示，该多肽载体可以作为生物大分子药物递送载体，具有易于合成、可大规模生产、可定制、易于修饰；并且可以通过静电络合的方式与大分子药物共组装形成纳米组装体，对生...