本发明涉及IdeS蛋白变体，其具有IgG半胱氨酸蛋白酶活性且与SEQ ID No.2具有至少90％，至少95％，至少98％，至少99％序列同一性，并且(a)在对应于SEQ ID No.1的位置261的位置处具有谷氨酰胺(Q)；或(b)在...

本公开涉及通过定向进化构建的腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白变体、编码其的分离的核酸分子、具有所述AAV衣壳蛋白变体的重组腺相关病毒载体及其应用。

本发明涉及生物技术领域。具体地，本发明涉及用于眼部基因治疗的增强子和启动子，以及包含其的重组腺相关病毒载体。本发明也涉及包含所述重组腺相关病毒载体的药物组合物及其在青光眼治疗中的用途。

本发明涉及一种MMACHC蛋白变体，其第27位氨基酸残基相对于亲本MMACHC蛋白第27位氨基酸残基具有氨基酸替换且具有运输和转化钴胺素的活性，其中氨基酸位置根据SEQ ID No.1编号。本发明还涉及编码所述MMACHC蛋白变体的核酸...