药理学诱导的转基因消融系统技术方案

本发明专利技术涉及设计用复制缺陷型病毒组合物将治疗产物递送给对象的基因治疗系统，所述组合物用内建的安全机制工程改造用于响应药理学试剂-优选口服制剂如丸剂进行治疗性基因产物的永久或暂时性消融。本发明专利技术部分基于申请人开发的整合方案，本文称为“PITA”(药理学诱导的转基因消融)，用于转基因消融或者负向调节转基因表达。该方案中，使用复制缺陷型病毒递送编码治疗产物的(RNA或者蛋白质)转基因使其在对象中表达，但是可以通过给予药理学试剂可逆或不可逆的将其关闭，如通过给予诱导对转基因或其RNA转录物特异的消融因子表达的小分子。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】药理学诱导的转基因消融系统I.介绍本专利技术涉及设计用于使用复制缺陷型病毒组合物递送治疗产物的基因治疗系统，所述复制缺陷型病毒组合物用内建的安全机制工程改造，用于响应药理学试剂-优选口服制剂如丸剂进行治疗性基因产物的永久或暂时性消融。2.
技术介绍
基因治疗涉及出于治疗或治愈疾病的目的，将遗传物质引入宿主细胞。许多疾病由导致必须蛋白不足的“缺陷型”基因引起。一种纠正不正确的基因表达的方式是在基因组内部非特异性位置插入正常的基因(转基因)，用于取代非功能性的或“缺陷的”致病基因。基因治疗还可作为递送治疗性蛋白质或RNA以进行多种疾病治疗的平台，从而治疗产 物表达时间延长，减少重复给药的需要。将转基因递送至病人的靶细胞必须使用称为载体的运载体分子，最常见的载体是遗传改造携带正常人类基因的病毒。病毒已经进化出以病理学的方式将其基因组包装并递送至人细胞的方式，因此可操纵病毒基因组插入治疗性基因。将基于腺病毒或腺伴随病毒(AAV)的载体体内递送至非分裂细胞后可实现稳定的转基因表达，或者通过使用例如基于逆转录病毒和慢病毒的整合型或非整合型载体离体转导的干细胞的移植实现。使用AAV载体进行治疗的原因之一本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：J·M·威尔森，SJ·陈，A·P·特列季亚科夫，
申请(专利权)人：宾夕法尼亚大学托管会，
类型：
国别省市：