AAV载体、载体组合物、嵌合载体和治疗或预防SMA的方法技术

涉及包含组织特异性启动子(Syn启动子)的递送smn1的AAV载体，递送smn1的AAV载体组合物，递送smn1的AAV嵌合载体和使用上述治疗或预防SMN缺乏相关疾病的方法。提供的治疗或预防SMN缺乏相关疾病的方法包括使用递送smn1的AAV载体、AAV载体组合物、AAV嵌合载体通过两种或更多种施用途径施用给受试者。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

技术介绍

技术实现思路

【技术保护点】

PCT国内申请，权利要求书已公开。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

pct国内申请，权...

【专利技术属性】
技术研发人员：汪伟明，张忠亮，
申请(专利权)人：鼐济医药科技杭州有限公司，
类型：发明
国别省市：