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涉及包含组织特异性启动子(Syn启动子)的递送smn1的AAV载体，递送smn1的AAV载体组合物，递送smn1的AAV嵌合载体和使用上述治疗或预防SMN缺乏相关疾病的方法。提供的治疗或预防SMN缺乏相关疾病的方法包括使用递送smn1的AA...
该专利属于鼐济医药科技（杭州）有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过鼐济医药科技（杭州）有限公司授权不得商用。

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