一种构建含有mRNA体外转录元件的通用型mRNA体外转录模版骨架制造技术

本发明专利技术提供了一种可以体外构建mRNA转录本的质粒骨架，具体的来说本发明专利技术提供了一种用于体外构建mRNA转录本的通用型骨架，广泛用于各种体外转录mRNA疫苗的制备和优化。此质粒骨架能够有效增强mRNA疫苗的稳定性及相关蛋白的翻译活性，从而保证了mRNA疫苗和核酸药物的稳定性和效用性。使用本发明专利技术的通用型体外转录骨架可加快对各类传染性疾病mRNA疫苗，及治疗性mRNA药物的研发制备。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于纳米生物预防医学领域，具体涉及一种含有mrna体外转录元件的mrna体外转录模版的构建及其在mrna序列优化中的应用。

技术介绍

1、mrna疗法在传染性疾病预防和癌症免疫治疗领域具有重大前景，其在应对这些医学挑战方面的潜力在30多年就得到了认可。2018年美国食品药品监督管理局（fad）批准了首个具有里程碑意义的mrna治疗药物onpattro™，用于治疗遗传性淀粉样变性，标志着一个关键时刻，正式将mrna疗法引入制药市场。2020美国紧急获批上市的两款mrna疫苗，重新点燃了人们对mrna治疗技术的研究兴趣和探索。

2、mrna疫苗的成功研发和应用关键取决于两项技术的突破：体外转录（ivt）中的mrna结构序列的优化和化学性修饰，以及高效mrna递送载体的设计和发现。其中mrna 序列的设计和优化是mrna疗法中最为核心和关键的方面，也和mrna疗法效果和mrna疫苗的预防性密不可分。序列的设计和优化至关重要，它影响mrna体外转录的产量，mrna分子的免疫原性，翻译效率和mrna分子的稳定性。mrna序列设计的目的主要是提高本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种通用型骨架，其特征在于，所述的通用型骨架用于构建mRNA转录本，所述的mRNA转录本包括代表达的ORF序列及位于所述ORF序列两侧的5＇UTR区域和3＇UTR区域。

2.如权利要求1所述的通用型骨架，其特征在于，所述的通用型骨架具有式Ⅰ结构：

3.一种载体，其特征在于，所述载体含有如权利要求1或2所述的通用型骨架。

4.一种宿主细胞，其特征在于，所述宿主细胞的基因组中包括如权利要求1或2所述的通用型骨架。

5.一种工程化细胞，其特征在于，所述工程化细胞的基因组中包括如权利要求1或2所述的通用型骨架，并且含有目的基因片段。

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【技术特征摘要】

1.一种通用型骨架，其特征在于，所述的通用型骨架用于构建mrna转录本，所述的mrna转录本包括代表达的orf序列及位于所述orf序列两侧的5＇utr区域和3＇utr区域。

2.如权利要求1所述的通用型骨架，其特征在于，所述的通用型骨架具有式ⅰ结构：

3.一种载体，其特征在于，所述载体含有如权利要求1或2所述的通用型骨架。

4.一种宿主细胞，其特征在于，所述宿主细胞的基因组中包括如权利要求1或2所述的通用型骨架。

5.一种工程化细胞，其特征在于，所述工程化细胞的基因组中包括如权利要求1或2所述的通用型骨架，并且含有目的基因片段。

6.一种用于制备疫苗的mrna的制备方法，包括步骤：(a)培养如权利要求5所述的工程化细胞，将工程化细胞进行扩大培养，得到培养物；(b)从所述培养物中分离和/或回收含有dna模...

【专利技术属性】
技术研发人员：罗忠礼，卢娜，苏迪，陈家磊，赵嘉伟，王成军，兰世建，张宇，
申请(专利权)人：成都赛恩贝外科学研究院，
类型：发明
国别省市：

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