【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及基因治疗领域，具体涉及一种治疗脊髓型肌肉萎缩的药物组合物及其用途。
技术介绍
1、脊髓型肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, sma）是一种由smn1基因突变或缺失引起的神经肌肉疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉萎缩和运动功能损失，对患者的生活质量和寿命有很大影响。目前，基于患者发病年龄和病情严重程度主要分为五种类型。其中，急性婴儿型sma（i型）是最常见且最严重的类型，患病婴儿会在出生后几个月内表现出明显的运动功能障碍和呼吸困难，大多数患者在2岁前死亡。
2、由于目前仍缺少腺相关病毒（raav）基因治疗相关临床数据明确其长期有效性，因此对于一些raav治疗的新生儿遗传性疾病很可能在治疗中后期需要进行二次注射才能够维持raav基因治疗的效果。经过raav药物治疗后的患者体内将产生大量衣壳特异的抗体，导致raav基因治疗药物的二次注射也成为亟待解决的主要问题之一。因此，有必要进一步研发更有效的sma治疗策略，以拓宽sma患者的“治疗窗口”，并提高患者的生活质量。
【技术保护点】
1.一种用于治疗脊髓型肌肉萎缩的药物组合物，其特征在于，包含rAAV载体、小分子化合物RG7916和CD4单克隆抗体，所述rAAV载体含有编码运动神经元存活基因1（SMN1）蛋白的核苷酸或SMN1蛋白变异的核苷酸。
2. 如权利要求1所述的药物组合物，所述编码SMN1蛋白的核苷酸序列为SEQ ID NO：2。
3. 如权利要求1所述的药物组合物，所述编码SMN1蛋白变异的核苷酸序列为SEQ IDNO：3。
4.如权利要求1所述的药物组合物，所述rAAV载体的血清型是rAAV9。
5.如权利要求1所述的药物组合物，所述rA...
【技术特征摘要】
1.一种用于治疗脊髓型肌肉萎缩的药物组合物，其特征在于，包含raav载体、小分子化合物rg7916和cd4单克隆抗体，所述raav载体含有编码运动神经元存活基因1（smn1）蛋白的核苷酸或smn1蛋白变异的核苷酸。
2. 如权利要求1所述的药物组合物，所述编码smn1蛋白的核苷酸序列为seq id no：2。
3. 如权利要求1所述的药物组合物，所述编码smn1蛋白变异的核苷酸序列为seq idno：3。
4.如权利要求1所述的药物组合物，所述raav载体的血清型是raav9。
5.如权利要求1所述的药物组合物，所述raa...
【专利技术属性】
技术研发人员：董飚，刘瑜，
申请(专利权)人：四川至善唯新生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：
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