腺相关病毒突变体及其应用制造技术

本发明专利技术属生物医药技术领域，公开了一种腺相关病毒突变体及其应用。本发明专利技术低肝嗜性的AAV衣壳蛋白突变体包括如SEQ ID No.1所示的序列；所述序列位于所述突变体氨基酸465至478或464至477之间。本发明专利技术AAV衣壳蛋白突变体构建得到的重组腺相关病毒载体不但大大降低了肝脏嗜性，而且具有更良好的肌肉靶向性，安全性更好，应用范围广。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及生物医药，具体涉及一种腺相关病毒突变体及其应用。

技术介绍

1、腺相关病毒(a deno-associated virus，aav)是一类包裹着线性单链dna基因组的无包膜小病毒，属于微小病毒科(parvoviridae)依赖病毒属(dependovirus)，需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。aav基因组为单链dna片段，包含于非包膜病毒衣壳中，可分成三个功能区域：两个开放阅读框(rep基因、cap基因)和末端反向重复序列(itr)。重组腺相关病毒载体(raav)源于非致病的野生型腺相关病毒，由于其具有宿主范围广、非致病性、低免疫原性、长期稳定表达外源基因、良好的扩散性能和物理性质稳定等优点，作为基因转移载体在基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。在医学研究中，raav被用于多种疾病的基因治疗的研究(包括体内、体外实验)，如基因功能研究、构建疾病模型、制备基因敲除鼠等方面。

2、近年来，基因治疗已成为治疗肌肉类疾病的一种新型方法，其中aav作为一种有效的基因载体得到了广泛应用。以杜氏肌营养不良(dmd)为例，全世界每3500-5本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种低肝嗜性的AAV衣壳蛋白突变体，其特征在于，包括如SEQ ID No.1所示的序列；所述序列位于所述突变体氨基酸465至478或464至477之间。

2.根据权利要求1所述的AAV衣壳蛋白突变体，其特征在于，包括如SEQ ID No.2所示的序列；所述序列位于所述突变体氨基酸448至478之间；或

3.根据权利要求2所述的AAV衣壳蛋白突变体，其特征在于，其氨基酸序列如SEQ IDNo.5所示。

4.根据权利要求2所述的AAV衣壳蛋白突变体，其特征在于，其氨基酸序列如SEQ IDNo.7所示。

5.一种AAV衣壳蛋白突变体，其特征在...

【技术特征摘要】

1.一种低肝嗜性的aav衣壳蛋白突变体，其特征在于，包括如seq id no.1所示的序列；所述序列位于所述突变体氨基酸465至478或464至477之间。

2.根据权利要求1所述的aav衣壳蛋白突变体，其特征在于，包括如seq id no.2所示的序列；所述序列位于所述突变体氨基酸448至478之间；或

3.根据权利要求2所述的aav衣壳蛋白突变体，其特征在于，其氨基酸序列如seq idno.5所示。

4.根据权利要求2所述的aav衣壳蛋白突变体，其特征在于，其氨基酸序列如seq idno.7所示。

5.一种aav衣壳蛋白突变体，其特征在于，其氨基酸序列如seq id no.4、seq id no.6、seq...

【专利技术属性】
技术研发人员：李华鹏，钟育健，卜晔，潘越，陈欢，张有为，代志勇，
申请(专利权)人：广州派真生物技术有限公司，
类型：发明
国别省市：