GDF1制造技术

本发明专利技术涉及

【技术实现步骤摘要】
GDF1在制备治疗或检测阿尔茨海默病的产品中的用途


[0001]本专利技术涉及基因的功能与应用领域，特别涉及
GDF1
在制备治疗或检测阿尔茨海默病的产品中的用途
。

技术介绍

[0002]流行病学结果显示，
60
岁以上人群中阿尔茨海默病
(AD)
患病率约为5％，随着人口老龄化的加剧，
AD
的患病率正在迅速上升
。AD
的病理特征是脑内老年斑及神经元纤维缠结形成，其中老年斑主要由聚集的淀粉样
β
蛋白
(A
β
)
组成，神经元纤维缠结主要由聚集的
Tau
蛋白组成
。AD
的发病机制尚未阐明，目前主流假说为淀粉样蛋白级联假说，然而针对该假说研发的药物未能有效治疗
AD
，只能达到延缓疾病进展的作用
。
因此，寻找新的治疗
AD
的潜在靶点，对于进一步阐明
AD
发生发展机制具有重大的理论意义，可为临床防治
AD
提供新靶点和新策略
。
[0003]生长分化因子
1(Growth differentiation factor 1
，
GDF1)
是转化生长因子
β
(Transforming growth factor
‑
β
，
TGF
‑
β
)
超家族的一员
。GDF1
在胚胎期高表达，参与胚胎发育过程中左右轴位形成，其表达异常与先天性心脏病有关
。
出生后随着年龄增长
GDF1
表达水平逐渐下降，参与组织再生和肿瘤发生等多种过程
。
成熟后
GDF1
在神经系统高表达，然而
GDF1
在神经系统中的作用研究甚少
。

技术实现思路

[0004]本专利技术发现
GDF1
在
AD
患者和认知功能障碍的小鼠脑组织中均下调，参与痴呆的发生
。
基于此，本专利技术提供
GDF1
在制备治疗或检测阿尔茨海默病的产品中的用途
。
[0005]本专利技术提供的技术方案如下：
[0006]第一方面，本专利技术提供
GDF1
作为阿尔茨海默病药物靶点在制备治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物的用途，治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物包括
GDF1
表达促进剂
。
[0007]在上述技术方案的基础上，所述治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物为：
(i)
包含
GDF1
的药物，和
/
或
(ii)
提高细胞中
GDF1
表达水平的药物
。
[0008]在上述技术方案的基础上，治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物包括药物辅料；所述药物辅料选自稀释剂
、
润湿剂
、
粘合剂
、
润滑剂
、
着色剂
、
包衣剂的至少一种；所述治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物的剂型选自片剂
、
胶囊剂
、
颗粒剂
、
丸剂
、
注射剂
、
悬浮剂
、
分散剂
、
糖浆剂的至少一种
。
[0009]第二方面，本专利技术提供一种治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物，包括：
(i)
包含
GDF1
的药物，和
/
或
(ii)
提高细胞中
GDF1
表达水平的药物
。
通过外源性
GDF1
注射提高细胞
GDF1
含量或通过促表达药物提高细胞中
GDF1
表达水平能够抑制
A
β
沉淀
、
保护认知功能，从而达到治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的目的
。
[0010]在上述技术方案的基础上，所述包含
GDF1
的药物包含
GDF1
，以胆固醇
、
纳米颗粒
、
脂质体中的一种或多种作为载体；所述提高细胞中
GDF1
表达水平的药物包括携带
GDF1
序列的过表达质粒或过表达病毒
。。
[0011]在上述技术方案的基础上，所述过表达病毒的载体为腺病毒
、
腺相关病毒
、
慢病毒
、
逆转录病毒中的一种或多种
。
[0012]在上述技术方案的基础上，所述过表达病毒的元件顺序为
AAV
‑
hSyn
‑
Gdf1
‑
CMV
‑
EGFP
，该
GDF1
过表达病毒通过注射的方式使用
。
[0013]第三方面，本专利技术提供一种阿尔茨海默病的诊断试剂盒，包含
GDF1
蛋白检测试剂
。
本专利技术发现，
AD
患者脑裂解液中，
GDF1
的表达明显下调，通过检测
GDF1
蛋白含量是否明显低于正常值，可用于辅助诊断阿尔茨海默病
。
[0014]第四方面，本专利技术提供一种筛选用于治疗或预防阿尔茨海默病的药物的方法，包括以下步骤：以
GDF1
基因作为靶点，挑选出能提高细胞中
GDF1
表达水平的药物作为阿尔茨海默病治疗的候选初筛药物
。
[0015]第五方面，本专利技术提供一种用于诊断受试者阿尔茨海默病或发生阿尔茨海默病倾向性的装置，所述装置包括以下两个模块：
[0016]评估模块，其用于评估来源于受试者的生物学样品中
GDF1
的表达水平；
[0017]判断模块，其用于根据评估模块的评估结果判断受试者是否患有阿尔茨海默病或有风险发生阿尔茨海默病
。
[0018]在上述技术方案的基础上，所述评估模块包括：
[0019]检测模块，其用于检测受试者的生物学样品中
GDF1
的表达水平；
[0020]比较模块，其用于检测模块获得本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.GDF1
作为阿尔茨海默病药物靶点在制备治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物的用途
。2.
根据权利要求1所述的用途，其特征在于：所述治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物为：
(i)
包含
GDF1
的药物，和
/
或
(ii)
提高细胞中
GDF1
表达水平的药物
。3.
根据权利要求1所述的用途，其特征在于：所述治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物包括药物辅料；所述药物辅料选自稀释剂
、
润湿剂
、
粘合剂
、
润滑剂
、
着色剂
、
包衣剂的至少一种；所述治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物的剂型选自片剂
、
胶囊剂
、
颗粒剂
、
丸剂
、
注射剂
、
悬浮剂
、
分散剂
、
糖浆剂的至少一种
。4.
一种治疗
、
预防和
/
或缓解阿尔茨海默病的药物，其特征在于：包括：
(i)
包含
GDF1
的药物，和
/
或
(ii)
提高细胞中
GDF1
表达水平的药物
。5.
根据权利要求4所述的治疗
、
预防和
/
或缓解阿...

【专利技术属性】
技术研发人员：张振涛，潘丽娜，
申请(专利权)人：武汉大学人民医院湖北省人民医院，
类型：发明
国别省市：