增强成纤维细胞生长因子21基因治疗制品效果的方法及其应用技术

本发明专利技术属基因工程技术领域，涉及成纤维细胞生长因子21基因制品，具体涉及增强成纤维细胞生长因子21基因治疗制品效果的方法及其应用。本发明专利技术公开了增强FGF21基因治疗制品效果的方法，该方法包括通过基因工程技术对FGF21进行改造，使其与单体Fc(sFc)融合，然后通过AAV8表达，能显著的提高体内AAV8表达sFc

【技术实现步骤摘要】
增强成纤维细胞生长因子21基因治疗制品效果的方法及其应用


[0001]本专利技术属基因工程
，涉及成纤维细胞生长因子21基因制品，具体涉及增强成纤维细胞生长因子21基因治疗制品效果的方法及其应用。

技术介绍

[0002]据报道，蛋白类药物在已经获批的和正在进行临床开发的数千种生物制药产品中占主导地位。其中，一些小分子的重组蛋白，如细胞因子和激素类，在临床上被用于治疗各种疾病。由于其分子量小(小于50kDa)和半衰期短(通常在几分钟到几小时之间)，导致这类蛋白会通过肾脏过滤并迅速从血液循环中清除。而为了保持有效的治疗浓度，就必须大量的频繁给药[1]。然而，这种给药方法会导致药物浓度在体内不断出现高峰然后迅速降低的波动现象，其将会引起与剂量和波动有关的并发症，并且降低病人的依从性，增加治疗成本等问题。因此，延长药物的半衰期是保持药物治疗浓度的有效的方法[2]。在过去的几年里，科学家们为此做了许多的工作，包括PEG融合、脂肪酸共轭[3]、白蛋白融合以及与IgG的恒定区(Fc)区融合[4]等。这些技术已被广泛的应用于蛋白质疗法，并且通过延长半衰期本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种增强FGF21基因治疗制品效果的方法，其特征在于，其包括，将编码sFc
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FGF21的基因克隆至腺相关病毒载体，然后将基因治疗载体包装成腺病毒并使其表达，提高sFc
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FGF21血清浓度，增强FGF21基因治疗制品效果。2.按权利要求1所述的方法，其特征在于，所述的sFc
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FGF21是由sFc通过连接子与FGF21连接而成，其核苷酸序列如SEQ ID NO:1，氨基酸序列如SEQ ID NO:2所示。3.按权利要求1
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2所述的方法，其特征在于，所述的连接子序列为(GGGGS)4。4.按权利要求1所述的方法，其特征在于，所述的腺相关病毒载体是AAV8。5....

【专利技术属性】
技术研发人员：应天雷，吴会芳，吴艳玲，
申请(专利权)人：上海徐汇上医中山免疫治疗技术转化研究中心，
类型：发明
国别省市：