异丙肾上腺素在制备治疗儿童早衰症药物中的应用制造技术

本发明专利技术属于生物药领域，涉及异丙肾上腺素在心肌萎缩疾病(包括但不限于儿童早衰症)中的用途。本发明专利技术提供了异丙肾上腺素在制备抗早衰药物方面的应用，包括但不限于儿童早衰症相关的心肌萎缩症状的缓解，进而提高心功能的药物；或者成人心肌萎缩症状的缓解或者治疗药物,以及减缓儿童早衰症相关体重丢失、延迟儿童早衰症相关个体死亡的药物。本发明专利技术的研究表明异丙肾上腺素能够抑制胞内促萎缩信号，改善心肌萎缩表型，提高心功能，进而延长存活时间，为未来治疗人类心肌萎缩提供了新的选择，也在儿童早衰症的治疗中展现了良好的应用前景。儿童早衰症的治疗中展现了良好的应用前景。儿童早衰症的治疗中展现了良好的应用前景。

【技术实现步骤摘要】
异丙肾上腺素在制备治疗儿童早衰症药物中的应用


[0001]本专利技术属于生物药领域，涉及异丙肾上腺素在心肌萎缩疾病(包括但不限于儿童早衰症)中的用途。

技术介绍

[0002]儿童早衰症(Hutchinson
‑
Gilford综合征)是一种罕见的早年衰老综合症，由核纤层蛋白LaminA的编码基因突变导致。突变的LaminA，即早衰素，被认为与疾病发生紧密相关。患者在1
‑
2岁时表现出生长迟滞、脱发、皮肤褶皱、牙齿发育障碍等衰老样外貌。患者在病情的中后期常发展出严重的心肌病变。研究显示：儿童早衰症患者的平均寿命为13岁，心血管疾病是导致其死亡的首要原因。然而当前尚缺乏儿童早衰症的有效疗法，更未有报道可靶向儿童早衰症相关心脏疾病的治疗方案。
[0003]当前的针对儿童早衰症的、唯一被临床批准的治疗方案是利用法尼基转移酶抑制剂氯那法尼(Lonafarnib)阻断突变的LaminA蛋白前体的翻译后加工过程，进而减少早衰素的胞内累积。然而，长期使用法尼基转移酶抑制剂将会导致LaminA蛋白前体的大量积聚，而Lam本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.异丙肾上腺素在制备药物方面的应用，其特征在于，异丙肾上腺素在制备治疗或者预防早衰症药物中的应用。2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述的应用是异丙肾上腺素作为AMPK信号通路或FOXO3A信号通路的抑制剂。3.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述的治疗或者预防儿童早衰症药物包括但不限于：儿童早衰症相关的心肌萎缩症状的缓解药物；提高心功能的药物；促进心肌或者心肌细胞增大的药物；或者成人心肌萎缩症状的缓解或者治疗药物。4.根据权利要求1所述异丙肾上腺素的应用，其特征在于，所述的治疗或者预防儿童早衰症药物包括但不限于：减缓儿童早衰症体重丢失、延迟儿童早衰症个体死亡、延长早衰症儿童寿命的药物。5.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述的应用是异丙肾上腺素作为靶标，筛选治疗或者预防早衰症药物；或者抑制AMPK信号通路或FOXO3A信号通路的药物。6.根据权利要求5所述的应用，其特征在于，所述的应用是异丙肾上腺素作为靶标，筛选治疗或者预防心肌萎缩的药物：将治疗或者预防心肌萎缩的候选药物与疾病模型或者细胞孵育...

【专利技术属性】
技术研发人员：蒋颖，陈御，黄诗琪，魏珂，毛志勇，
申请(专利权)人：同济大学，
类型：发明
国别省市：