【技术实现步骤摘要】
用于预防和治疗杜氏肌肉萎缩症的方法和组合物
[0001]本申请是申请日为2017年01月06日、申请号为201780014931.9、专利技术名称为“用于预防和治疗杜氏肌肉萎缩症的方法和组合物”的中国专利申请的分案申请。
[0002]相关申请的交叉引用
[0003]本申请要求2016年1月6日申请的美国临时申请第62/275,369号的优先权,其公开内容以全文引用的方式并入本文中。
[0004]本专利技术技术大体上涉及用于预防、减缓或治疗杜氏肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy)和/或降低与杜氏肌肉萎缩症相关的一种或多种风险因子、体症或症状的严重度的组合物和方法。另外,本专利技术技术涉及向患有杜氏肌肉萎缩症或处于杜氏肌肉萎缩症风险的个体投与有效量的芳香族
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阳离子肽,例如2'6'
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Dmt
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D
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Arg
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Phe
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Lys
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NH2、Phe
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【技术保护点】
【技术特征摘要】
1.肽Phe
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D
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Arg
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Phe
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Lys
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NH2或其医药学上可接受的盐在制备用于以下的药物中的用途:(a)治疗或预防有需要个体的杜氏肌肉萎缩症(DMD);(b)降低有需要个体的DMD风险;或(c)降低患有或疑似患有DMD的哺乳动物个体中由假性肥大症表征的渐进性肌肉萎缩症。2.根据权利要求1所述的用途,其中所述个体显示与正常对照个体相比升高的肌酸磷酸激酶的血液含量,且其中所述肽使肌酸磷酸激酶的血液含量正常化。3.根据权利要求1到2中任一项所述的用途,其中所述肽每日投与维持6周或更久。4.根据权利要求1到2中任一项所述的用途,其中所述肽每日投与维持12周或更久。5.根据权利要求1到2中任一项所述的用途,其中所述个体已被诊断为患有DMD。6.根据权利要求5所述的用途,其中DMD的体症或症状包含以下中的一种或多种:伴随腿部和骨盘发病的进行性近端无力、伴有宽阔步态的脊柱前凸过度、薄弱肌肥大、假性肥大、在疾病晚期对电刺激的肌肉收缩性减少、延缓的运动里程、渐进性不能行走、足跟跟腱挛缩、瘫痪、疲劳、包括脊柱侧凸的骨架变形、肌肉纤维变形、心肌病、充血性心脏衰竭或心律不齐、肌肉萎缩,以及呼吸紊乱;其中,所述假性肥大是小腿和三角肌经脂肪和纤维化组织的扩大。7.根据权利要求1到2中任一项所述的用途,其中所述个体为人类。8.根据权利要求1到2中任一项所述的用途,其中所述肽经口、局部、全身性、经静脉内、...
【专利技术属性】
技术研发人员:D,
申请(专利权)人:康德生物医疗有限公司,
类型:发明
国别省市:
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