一种用于RNA递送的转染复合物及其制备方法和应用技术

本发明专利技术属于生物医药技术领域，具体提供了一种用于RNA递送的转染复合物及其制备方法和应用。本发明专利技术用于RNA递送的转染复合物包括生物纳米囊泡复合物和目的RNA，生物纳米囊泡复合物通过阳离子聚合物修饰生物纳米囊泡分子形成；生物纳米囊泡复合物和目的RNA共孵育得到转染复合物。本发明专利技术提供的这种转染复合物粒径均一，性质稳定，纳米微粒生物相容性好，安全性高，能够简单、高效地用于生物体内RNA递送，能够在超声辐照介导下产生空化效应并将RNA分子靶向递送到细胞内部。转染复合物可以同时递送多种RNA，并可在超声介导下递送到生物体内不同组织器官，还可在体内递送过程中通过超声造影成像实时可视化超声靶向递送RNA过程。造影成像实时可视化超声靶向递送RNA过程。造影成像实时可视化超声靶向递送RNA过程。

【技术实现步骤摘要】
一种用于RNA递送的转染复合物及其制备方法和应用


[0001]本专利技术属于生物医药
，具体涉及一种用于RNA递送的转染复合物及其制备方法和应用。

技术介绍

[0002]RNA疗法指利用具有治疗疾病功能的核酸从根源上调控致病基因表达的疗法。RNA疗法设计制备简便、安全性较高，与基因疗法相比，mRNA的表达由于无插入基因组的风险而较为安全，与以蛋白质为靶点的传统靶向药物相比，RNA疗法具有设计简便、研发周期短、候选靶点丰富等多重技术优势，近年来化学修饰技术以及递送系统的进步，RNA疗法研究早期所面临的在体稳定性、靶向性、免疫原性等问题也得以解决。
[0003]RNA药物常用于肿瘤，传染性，遗传性等疾病，不同于小分子药物,RNA药物必须到细胞浆内才能够发挥效用。然而,多种细胞和组织屏障阻碍了RNA转染至细胞，从而影响RNA药物的疗效。裸露RNA对细胞或组织中的核酸酶敏感且具有一定的免疫原性，易被核酸酶降解，并且被免疫系统识别并清除；其次，RNA药物由于其负电荷和高分子性质,使其难以进入细胞发挥效用。另外，对于被内吞进入胞内的RNA药物本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种用于RNA递送的转染复合物，包括生物纳米囊泡复合物和目的RNA，其特征在于：所述生物纳米囊泡复合物通过阳离子聚合物修饰生物纳米囊泡分子形成；所述生物纳米囊泡复合物和所述目的RNA共孵育得到所述转染复合物。2.如权利要求1所述的用于RNA递送的转染复合物，其特征在于：所述阳离子聚合物包括聚乙烯亚胺、聚赖氨酸、含季铵盐类的阳离子聚合物、壳聚糖及其衍生物中的至少一种。3.如权利要求1所述的用于RNA递送的转染复合物，其特征在于：所述生物纳米囊泡包括从天然含泡微生物中分离的生物纳米囊泡或从基因工程含泡微生物中分离的生物纳米囊泡。4.如权利要求1所述的用于RNA递送的转染复合物，其特征在于：所述目的RNA包括mRNA、rRNA、tRNA、lncRNA、miRNA、siRNA或circRNA。5.如权利要求1
‑
4任意一项所述的用于RNA递送的转染复合物的制备方法，其特征在于，包括以下步骤：(1)配制阳离子聚合物溶液；(2)用缓冲液将生物纳米囊泡的OD
500
配置成为0.5
‑
2.5；(3)将步骤(2)中生物纳米囊泡逐滴加入到阳离子聚合物溶液中进行孵育；待孵育完成后，离心去除游离的阳离子聚合物，收集上层悬浮物，将悬浮物分散在无菌无酶的PBS中，得到阳离子修饰的生物纳米囊泡复合物；(4)将生物纳米囊泡复合物与目的RNA进行共孵育，待孵育完成后，离心去除游离的RNA；收集上层悬浮物，将悬浮物分散...

【专利技术属性】
技术研发人员：严飞，刘辰星，
申请(专利权)人：中国科学院深圳先进技术研究院，
类型：发明
国别省市：