治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的组合物和方法技术

本发明专利技术涉及治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的组合物和方法，具体而言，本发明专利技术涉及针对SOD1基因的小干扰RNA(siRNA)分子、编码siRNA分子的腺伴随病毒(AAV)载体和使用所述siRNA分子和AAV载体治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的方法。和AAV载体治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的方法。和AAV载体治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的方法。

【技术实现步骤摘要】
治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的组合物和方法
[0001]本申请是申请号为201580072992.1，申请日为2015年11月13日，专利技术名称为“治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的组合物和方法”的中国专利申请的分案申请。
[0002]相关申请的交叉引用
[0003]本申请要求2014年11月14日提交的标题为Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis(ALS)with siRNAs targeting SOD
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1的美国临时专利申请号62/079,588、2015年8月31日提交的标题为Compositions and Methods of Treating Amyotrophic Lateral Sclerosis(ALS)的美国临时专利申请号62/211,992、2015年9月29日提交的标题为Compositions and Methods of Treating Amyotrophic Lateral Sclerosis(ALS)的美国临时专利申请号62/234,466的权益；它们中的每一篇本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种腺伴随病毒(AAV)载体基因组，其包含用于抑制或遏制细胞中的SOD1表达的、位于2个反向末端重复序列(ITR)之间的核酸序列，其中所述核酸序列包含有义链序列和反义链序列，其中所述有义链序列包含与在表3、表11或表14中列出的序列的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，且所述反义链序列包含与在表3、表11或表14中列出的序列的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，且其中所述有义链序列和反义链序列共享至少4个核苷酸长度的互补性区域。2.一种腺伴随病毒(AAV)载体基因组，其包含用于抑制SOD1表达的、位于2个反向末端重复序列(ITR)之间的核酸序列，其中所述核酸序列编码siRNA双链体的有义链序列和反义链序列，其中所述有义链序列长20
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22个核苷酸并包含SEQ ID NO:51或385的18个核苷酸，且所述反义链序列长21
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22个核苷酸并包含SEQ ID NO:220或386的19个核苷酸。3.根据权利要求1或2所述的AAV载体基因组，其中所述有义链序列包含SEQ ID NO:51的18个核苷酸且所述反义链序列包含SEQ ID NO:220的19个核苷酸。4.根据权利要求1或2所述的AAV载体基因组，其中所述有义链序列包含SEQ ID NO:385的20个核苷酸且所述反义链序列包含SEQ ID NO:386的20个核苷酸。5.根据权利要求1
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4任一项所述的AAV载体基因组，其中所述有义链序列和反义链序列包含互补性区域，其中所述互补性区域的长度介于17
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20个核苷酸。6.根据权利要求1
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5任一项所述的AAV载体基因组，其中所述有义链序列和反义链序列的长度独立地为21个核苷酸。7.根据权利要求1
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6任一项所述的AAV载体基因组，其中所述有义链序列和所述反义链序列中的至少一个包含至少1个或2个核苷酸的3
’
突出端。8.根据权利要求1
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7任一项所述的AAV载体基因组，其进一步编码包含所述有义链序列和反义链序列的调节性多核苷酸序列，其中所述调节性多核苷酸序列包含：i)5
’
侧接区域；ii)环区域；和/或iii)3
’
侧接区域。9.根据权利要求1
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8任一项所述的AAV载体基因组，其进一步包含：i)启动子；ii)增强子；iii)内含子；和/或iv)polyA序列。10.一种腺伴随病毒(AAV)颗粒，其包含权利要求1
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9任一项所述的AAV载体基因组和AAV衣壳蛋白。11.根据权利要求10所...

【专利技术属性】
技术研发人员：D，
申请(专利权)人：沃雅戈治疗公司，
类型：发明
国别省市：