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本发明涉及治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的组合物和方法，具体而言，本发明涉及针对SOD1基因的小干扰RNA(siRNA)分子、编码siRNA分子的腺伴随病毒(AAV)载体和使用所述siRNA分子和AAV载体治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的方...
该专利属于沃雅戈治疗公司所有，仅供学习研究参考，未经过沃雅戈治疗公司授权不得商用。

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