用功能化纳米颗粒将人类体细胞直接重编程为选定的(预定的)分化细胞制造技术

本公开涉及用于重编程初始细胞(例如体细胞)以从人类体细胞产生目的特定细胞类型(例如心脏细胞、肝细胞、血细胞、神经元细胞和其他细胞)的组合物和方法。在一些实施方案中，初始细胞(例如体细胞)是人类细胞，从而产生目的人诱导性细胞类型。在一些实施方案中，所述组合物和方法包括用生物活性分子(RNA、蛋白质、肽和其他小分子)功能化的纳米颗粒。这些新生成的(即，“诱导性”)特定细胞可用于改善器官功能和/或组织再生(心脏、肝脏等)，并且可用于筛选药物的功能活性。药物的功能活性。

【技术实现步骤摘要】
用功能化纳米颗粒将人类体细胞直接重编程为选定的(预定的)分化细胞
[0001]分案申请
[0002]本申请是申请日为2017年6月2日、优先权日为2016年6月3日、申请号为201780046020.4的中国专利技术专利申请的分案申请。


[0003]本公开涉及用于细胞重编程和从人类体细胞产生各种人类细胞类型(例如心脏细胞、肝细胞、血细胞、神经元细胞和其他细胞)的方法和组合物。这些新生成的特定细胞可用于改善器官功能和/或组织再生(心脏、肝脏等)，并且可用于筛选药物的功能活性。
[0004]政府许可权利声明
[0005]本专利技术是在国家科学基金会授予的小企业创新研究(SBIR)第一阶段IIP
‑
1214943的政府支持下完成的。政府对本专利技术拥有一定的权利。

技术介绍

[0006]细胞正常增殖、迁移和分化成各种细胞类型的能力在胚胎发生和成熟细胞(包括但不限于各种遗传性或后天性疾病中心血管和/或造血系统的细胞)的功能中是关键的。干细胞和/或更多分化的特定细胞类型的这种功能性能力在各种病理条件下会发本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种诱导体细胞分化为目的特定细胞类型的组合物，所述组合物包含：至少一种特定细胞类型诱导剂，所述特定细胞类型诱导剂通过中心纳米颗粒上的第一官能团与所述纳米颗粒缀合；和第一接头分子，所述第一接头分子连接所述第一官能团和所述至少一种特定细胞类型诱导剂；其中所述至少一种特定细胞类型诱导剂包含一种或更多种蛋白质分子和一种或更多种RNA分子的组合，所述蛋白质分子和所述RNA分子包括：Oct4、Sox2、Klf4、Lin28,Nanog、Mir
‑
302bcad/367、Mir
‑
302、Mir
‑
200c、Mir
‑
369、Tbx5、Mef2c、Gata4、Mesp1、Mir
‑1‑
1、Mir
‑
1、C
‑
Myc、CHIR99021、A83
‑
01、BIX01294、AS8351、SC1、Y27632、OAC2、SU16F、JNJ10198409、Brn2、Ascl1、Mytl1、Zic1、NeuroD、Mir
‑
9、Mir
‑
124、Lmx1a、FoxA2、Lhx3、Ngn2、Hb9、Isl1、HNF1
‑
alpha、Foxa3、HNF4
‑
alpha、Foxa1、FoxA2、FoxA3、Ngn3、Pdx1、MafA、VP16、Gata1、Gata2、Gata3、MyoD、Mir
‑
133、Mir
‑
143、Mir
‑
145、Mir
‑
2861、Mesp1、Myocd、Hand2、Oxa3或Pax6。2.权利要求1的组合物，其中所述特定细胞类型为心肌样细胞(iCM)、肝细胞、神经细胞、诱导多能干细胞(iPAC)、β细胞、血液祖细胞、肌细胞或成骨细胞。3.权利要求1的组合物，其中所述至少一种特定细胞类型诱导剂包含两种、三种、四种、五种或更多种蛋白质分子和RNA分子。4.权利要求2的组合物，其中所述特定细胞类型为神经细胞，并且所述特定细胞类型诱导剂的组合包含选自由PAX6,SOX2,Brn2,Ascll,Mytll,Zicl,NeuroD l,Mir
‑
9,Mir
‑
124,Lmxla,FoxA2,Oct4,Klf4,C
‑
Myc,Lhx3,Ngn2,Hb9和Isll组成的组的至少一种试剂。5.权利要求2的组合物，其中所述特定细胞类型为诱导多能干细胞(iPAC)，并且所述特定细胞类型诱导剂的组合包含选自由SOX2,Oct4,Klf4,C
‑
Myc,Lin28,Nanog,Mir
‑
302/bcad/367,Mir
‑
302,Mir
‑
200c和Mir
‑
369组成的组的至少一种试剂。6.权利要求2的组合物，其中所述特定细胞类型为肝细胞，并且所述特定细胞类型诱导剂的...

【专利技术属性】
技术研发人员：安德拉尼克，
申请(专利权)人：斯特姆詹尼克斯公司，
类型：发明
国别省市：