【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】TREM组合物用以调节tRNA池的用途
[0001]相关申请的交叉引用
[0002]本申请要求2019年5月31日提交的美国临时申请号62/855,561的优先权，该案的全部内容特此通过援引并入。
[0003]序列表
[0004]本申请包含序列表，该序列表已经以ASCII格式以电子方式提交，并且特此通过援引以其全文并入。所述ASCII拷贝创建于2020年5月19日，名为F2099
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7001WO_SL.txt，并且大小为105,520字节。
技术介绍
[0005]基于tRNA的效应分子(TREM)是具有多种功能，包括蛋白质的起始和延伸的复杂分子。包含TREM的组合物可以用于调节所述功能以治疗或预防疾病。
技术实现思路
[0006]在一个方面，本专利技术的特征在于一种调节包含内源开放阅读框(ORF)的细胞中的tRNA池的方法，该ORF包含具有第一序列的密码子，该方法包括：
[0007]任选地，获得(i)和(ii)中一个或两个的丰度的信息，例如获得该细胞中(i)和(ii)的相对量的...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种调节包含内源开放阅读框(ORF)的细胞中的tRNA池的方法，该ORF包含具有第一序列的密码子，该方法包括：任选地，获得(i)和(ii)中一个或两个的丰度的信息，例如获得该细胞中(i)和(ii)的相对量的信息，其中(i)是tRNA部分(第一tRNA部分)，该tRNA部分具有与该ORF中该具有第一序列的密码子配对的反密码子，并且(ii)是同工受体tRNA部分(第二tRNA部分)，该同工受体tRNA部分具有与不是该具有第一序列的密码子的密码子配对的反密码子；使该细胞与包含TREM的组合物接触，其中该TREM具有与以下配对的反密码子：(a)该具有第一序列的密码子；或(b)不是该具有第一序列的密码子的密码子，其量和时间足以调节该细胞中该第一tRNA部分和该第二tRNA部分的相对量，从而调节该细胞中的该tRNA池。2.一种调节具有内源开放阅读框(ORF)的受试者中的tRNA池的方法，该ORF包含具有第一序列的密码子，该方法包括：任选地，获得(i)和(ii)中一个或两个的丰度的信息，例如获得该受试者中(i)和(ii)的相对量的信息，其中(i)是tRNA部分(第一tRNA部分)，该tRNA部分具有与该ORF中该具有第一序列的密码子配对的反密码子，并且(ii)是同工受体tRNA部分(第二tRNA部分)，该同工受体tRNA部分具有与该受试者中不是该具有第一序列的密码子的密码子配对的反密码子；使该受试者与包含TREM的组合物接触，其中该TREM具有与以下配对的反密码子：(a)该具有第一序列的密码子；或(b)不是该具有第一序列的密码子的密码子，其量和时间足以调节该受试者中该第一tRNA部分和该第二tRNA部分的相对量，从而调节该受试者中的该tRNA池。3.一种评价具有内源ORF的细胞中的tRNA池的方法，该ORF包含具有第一序列的密码子，该方法包括获得，例如直接或间接获得(i)和(ii)中一个或两个的丰度的信息，例如获得该细胞中(i)和(ii)的相对量的信息，其中(i)是tRNA部分(第一tRNA部分)，该tRNA部分具有与该ORF中该具有第一序列的密码子配对的反密码子，并且(ii)是同工受体tRNA部分(第二tRNA部分)，该同工受体tRNA部分具有与该细胞中不是该具有第一序列的密码子的密码子配对的反密码子，从而评价该细胞中的该tRNA池。4.一种评价具有内源ORF的受试者中的tRNA池的方法，该ORF包含具有第一序列的密码子，该方法包括获得，例如直接或间接获得(i)和(ii)中一个或两个的丰度的信息，例如获得该受试者中(i)和(ii)的相对量的信息，其中(i)是tRNA部分(第一tRNA部分)，该tRNA部分具有与该ORF中该具有第一序列的密码子配对的反密码子，并且(ii)是同工受体tRNA部分(第二tRNA部分)，该同工受体tRNA部分具有与该细胞中不是该具有第一序列的密码子的密码子配对的反密码子，从而评价该受试者中的该tRNA池。5.如权利要求1
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4中任一项所述的方法，该方法包含获得(i)的信息。6.如权利要求1
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4中任一项所述的方法，该方法包含获得(ii)的信息。7.如权利要求1
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4中任一项所述的方法，该方法包含获得(i)和(ii)的信息。8.如权利要求1
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5或7中任一项所述的方法，其中获得(i)的信息包括获得(i)的丰度值，例如相对量。9.如权利要求1
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4或6
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7中任一项所述的方法，其中获得(ii)的信息包括获得(ii)的丰
度值，例如相对量。10.如权利要求8或9所述的方法，其中响应于所述值，该方法包括使该细胞或受试者与包含TREM的组合物接触，其中该TREM具有与以下配对的反密码子：(a)该具有第一序列的密码子；或(b)不是该具有第一序列的密码子的密码子，其量和时间足以调节该第一tRNA部分和该第二tRNA部分的相对量。11.如权利要求1
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2或5
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10中任一项所述的方法，其中包含TREM的该组合物是包含TREM的药物组合物或包含TREM的GMP级组合物。12.如权利要求1
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2或5
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11中任一项所述的方法，其中该TREM不包含与终止密码子配对的反密码子。13.一种调节包含内源开放阅读框(ORF)的受试者或细胞中的tRNA池的方法，该ORF包含具有同义突变的密码子(同义突变密码子或SMC)，该方法包括：提供包含TREM的组合物，其中该TREM包含具有与该SMC配对的反密码子序列的同工受体tRNA部分(该TREM)；使该受试者与包含该TREM的组合物接触，或在细胞的情况下，使该细胞与来自包含该TREM的组合物的TREM接触，其量和/或时间足以调节该受试者中或该细胞中的tRNA池，从而调节该受试者或该细胞中的该tRNA池。14.如权利要求13所述的方法，其中在与包含TREM的该组合物接触之前，该受试者或该细胞包含具有与该SMC配对的反密码子的第一tRNA部分(该第一tRNA部分)和具有与不是该SMC的密码子配对的反密码子的第二tRNA部分(该第二tRNA部分)。15.一种治疗具有内源开放阅读框(ORF)的受试者的方法，该ORF包含具有第一序列的密码子，该方法包括：提供包含TREM的组合物，其中该TREM包含具有以下的同工受体tRNA部分：与该ORF中该具有第一序列的密码子配对的反密码子；或与不是该具有第一序列的密码子的密码子配对的反密码子，使该受试者与包含该TREM的组合物接触，其量和/或时间足以治疗该受试者，从而治疗该受试者。16.一种治疗具有内源ORF的受试者的方法，该ORF包含具有同义突变的密码子(同义突变密码子或SMC)，该方法包括：提供包含TREM的组合物，其中该TREM包含具有与该SMC配对的反密码子的同工受体tRNA部分(该TREM)；使该受试者与包含TREM的该组合物接触，其量和时间足以治疗该受试者，从而治疗该受试者。17.一种治疗具有内源ORF的受试者的方法，该ORF包含具有同义突变的密码子(同义突变密码子或SMC)，该方法包括：(i)获得，例如直接或间接获得该受试者的SMC状态的值，其中所述值包含来自该受试者的样品中SMC的存在或不存在的量度，并且将该受试者鉴定为具有SMC；以及(ii)响应于所述值，向该受试者施用包含TREM的组合物，其中该TREM包含具有与该SMC配对的反密码子的同工受体tRNA部分，从而治疗该受试者。
18.一种治疗具有内源ORF的受试者的方法，该ORF包含具有第一序列的密码子，该方法包括：(i)获得，例如直接或间接获得该受试者中该具有第一序列的密码子的状态的值，其中所述值包含来自该受试者的样品中该具有第一序列的密码子的存在或不存在的量度；并且将该受试者鉴定为包含该具有第一序列的密码子；以及(ii)响应于所述值，向该受试者施用包含TREM的组合物，其中该TREM包含具有与该具有第一序列的密码子配对的反密码子的同工受体tRNA部分，从而治疗该受试者。19.一种评价具有内源开放阅读框(ORF)的受试者的方法，该ORF包含具有第一序列的密码子，该方法包括：获得，例如直接或间接获得该受试者中该具有第一序列的密码子的状态的值，其中所述值包含来自该受试者的样品中该具有第一序列的密码子的存在或不存在的量度；以及将该受试者鉴定为包含该具有第一序列的密码子，从而评价该受试者。20.一种评价具有内源ORF的受试者的方法，该ORF包含具有同义突变的密码子(同义突变密码子或SMC)，该方法包括：获得，例如直接或间接获得该受试者的SMC状态的值，其中所述值包含来自该受试者的样品中SMC的存在或不存在的量度；以及将该受试者鉴定为具有SMC，从而评价该受试者。21.如权利要求2
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【专利技术属性】
技术研发人员：DA贝里，T阿纳斯塔西亚迪斯，CE哈丁，NB阿费扬，
申请(专利权)人：旗舰创业股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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