一种靶向自噬融合治疗神经退行性疾病的药物制造技术

本发明专利技术公开13

【技术实现步骤摘要】
一种靶向自噬融合治疗神经退行性疾病的药物


[0001]本专利技术属于医药领域，具体涉及13
‑
顺式视黄酸在制备治疗神经退行性疾病的药物中的应用。

技术介绍

[0002]自噬是一种程序化的细胞内降解过程【Physiological reviews 90,1383
‑
1435(2010)】。自噬发生时，自噬小体包裹待降解的蛋白质或细胞器，如线粒体，在两个SNARE蛋白复合物(STX17
‑
SNAP29
‑
VAMP8和YKT6
‑
SNAP29
‑
STX7)的作用下与溶酶体融合，完成降解【Cell 151,1256
‑
1269(2012)；The Journal of cell biology 217,2633
‑
2645(2018)】。该过程是细胞维持内稳态的关键途径，尤其对终末分化以及线粒体功能活跃的细胞至关重要，如神经元。已知许多重要自噬基因的缺失会导致神经元的功能异常；而许多神经退行性疾病的发生，如肌萎本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.13
‑
顺式视黄酸在制备如下产品中的应用：1)治疗神经退行性疾病的药物；2)治疗库伦
‑
德
‑
弗里斯综合症的药物；3)治疗库伦
‑
德
‑
弗里斯综合症相关的神经退行性疾病的药物；4)治疗线粒体自噬异常相关的神经退行性疾病的药物；5)治疗与STX17或SNAP29基因表达异常导致自噬融合异常相关的神经退行性疾病的药物。2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于：所述应用中，所述库伦
‑
德
‑
弗里斯综合症为KANSL1单基因单倍剂量不足导致的库伦
‑
德
‑
弗里斯综合症。3.根据权利要求1或2所述的应用，其特征在于：所述13
‑
顺式视黄酸包括13
‑
顺式视黄酸原药，Biotin
‑
13
‑
顺式视黄酸，异维甲酸酯及其药学上可接受的盐、酯、水合物。4.一种治疗神经退行性疾病的药物，含有13
‑
...

【专利技术属性】
技术研发人员：‑，
申请(专利权)人：中国人民解放军军事科学院军事医学研究院，
类型：发明
国别省市：