【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】工程化靶特异性碱基编辑器相关申请的交叉引用本申请要求于2018年8月23日提交的美国临时申请号62/721,903；于2018年10月31日提交的美国临时申请号62/753,696；于2019年3月12日提交的美国临时申请号62/817,153；以及于2019年6月27日提交的美国临时申请号62/867,565，其中所公开的内容通过引用整体并入本文。序列表本申请包含以ASCII格式电子提交的序列表，其通过引用整体并入本文。所述ASCII副本于2019年8月20日创建，命名为8325-0180-S180-PCT_SL.txt，大小为225,507字节。
本公开为多肽和基因组工程领域。专利技术背景人工核酸酶，如工程化锌指核酸酶(ZFN)，转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)，具有工程化crRNA/tracrRNA(“单个引导RNA”)的CRISPR/Cas系统(又被称为RNA引导的核酸酶)和/或基于Argonaute系统的核酸酶，正在彻底改变医学、生物技术和农业领域。这些分子工具使生物体中...
【技术保护点】
1.用于编辑DNA中的腺嘌呤(A)或胞苷(C)碱基的组合物，所述组合物包含：/n至少一种锌指蛋白(ZFP)DNA结合结构域；/n至少一种DNA去稳定分子；/n和至少一种腺嘌呤或胞嘧啶脱氨酶；/n其中所述组合物不在DNA中进行双链切割。/n
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20180823 US 62/721,903;20181031 US 62/753,696;20191.用于编辑DNA中的腺嘌呤(A)或胞苷(C)碱基的组合物，所述组合物包含：
至少一种锌指蛋白(ZFP)DNA结合结构域；
至少一种DNA去稳定分子；
和至少一种腺嘌呤或胞嘧啶脱氨酶；
其中所述组合物不在DNA中进行双链切割。
2.权利要求1的组合物，其中所述DNA去稳定分子是可操作地连接至单个引导RNA(sgRNA)的Cas9切口酶或Cas9蛋白。
3.权利要求1的组合物，其中所述组合物不包含Cas9蛋白。
4.前述权利要求中任一项的组合物，其中所述DNA去稳定分子是锌指核酸酶(ZFN)切口酶。
5.前述权利要求中任一项的组合物，其中所述至少一种ZFPDNA结合结构域可操作地连接至所述Cas9切口酶或失活Cas9蛋白(dCas9)。
6.前述权利要求中任一项的组合物，其包含第一和第二ZFPDNA结合结构域，其中所述第一ZFPDNA结合结构域可操作地连接至所述Cas9切口酶。
7.前述权利要求中任一项的组合物，其中所述腺嘌呤或胞嘧啶脱氨酶由二聚化形成活性腺嘌呤或胞嘧啶脱氨酶的第一和第二非活性结构域组成。
8.前述权利要求中任一项的组合物，其中所述腺嘌呤或胞嘧啶脱氨酶的第一非活性结构域可操作地连接至所述Cas9切口酶，并且所述腺嘌呤或胞嘧啶脱氨酶的第二非活性结构域可操作地连接至所述第二ZFPDNA结合结构域。
9.权利要求2的组合物，其中所述腺嘌呤或胞嘧啶脱氨酶和所述ZFPDNA结合结构域可操作地连接至所述Cas9切口酶。
10.权利要求2的组合物，其包含第一和第二ZFPDNA结构域，所述第一ZFP可操作地连接至所述Cas9切口酶，并且所述第二ZFPDNA结合结构域可操作地连接至所述腺嘌呤或胞嘧啶脱氨酶。
11.前述权利要求中任一项的组合物，其中所述至少一种ZFPDNA结合结构域可操作地连接至所述腺嘌呤或胞嘧啶脱氨酶。
12.前述权利要求中任一项的组合物，其进一步包含ZFN切口酶。
13.前述权利要求中任一项的组合物，其中所述DNA去稳定因子包含至少一种蛋白质和/或至少一种核苷酸。
14.权利要求13的组合物，其中所述DNA去稳定因子包含蛋白质。
15.权利要求14的组合物，其中所述DNA去稳定因子包含Cas蛋白和/或表A中所示的蛋白质。
16.权利要求13的组合物，其中所述DNA去稳定核苷酸包含寡核苷酸。
17.权利要求16的组合物，其中所述寡核苷酸包含肽核酸(PNA)；锁核酸(LNA)和/或桥连核酸(BNA)。
18.权利要求17的组合物，其中所述PNA包含：N-Lys-Lys-Lys-NNNNNNNNNN-OOO-NNNNNNNNNN-Lys-Lys-Lys-C；N-Lys-Lys-Lys-NNNNNNNNNN-OOO-NNNNNNNNNNNNNNN-Lys-Lys-Lys-C；N-Lys-Lys-Lys-NNNNNNNNNN-OOO-NNNNNNNNNN-Lys-Lys-Lys-C；N-Lys-Lys-Lys-NNNNNNNNNN-OOO-NNNNNNNNNN-Lys-Lys-L...
【专利技术属性】
技术研发人员：F福瑟，JC米勒，E雷巴尔，
申请(专利权)人：桑格摩生物治疗股份有限公司，
类型：发明
国别省市：美国;US
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