【技术实现步骤摘要】
防治脑海绵状血管畸形病变的药物
本专利技术属于生物医药领域,更具体地,本专利技术涉及防治脑海绵状血管畸形病变的药物。
技术介绍
海绵状血管畸形病变(CCM)是颅内常见的血管性病变,常被认为出血率高,容易引起临床症状。患者常表现为癫痫、出血等局灶性神经功能障碍。较多的患者因癫痫就诊,其临床表现依据位置不同而具有特异性。海绵状血管畸形的发病无性别差异,平均年龄30~40岁。随着神经影像学的发展,尤其是高场强MRI的临床应用,使得越来越大的患者被准确地诊断出,早期诊断可提高其治疗效果。目前脑海绵状血管畸形病变在临床上一般采用手术的方法进行治疗,需要进行开颅手术切除,至今尚没有药物治疗方法。而手术治疗使患者短期残疾评分恶化,增加症状性脑出血和新的局灶性神经功能缺损出现的风险。目前已经了解到,三个基因位点(CCM1,CCM2,和CCM3)和海绵状血管畸形关系密切。但是,尽管如此,本领域仍然没有针对这一发现,找到适合于治疗该疾病的药物。
技术实现思路
本专利技术的目的在于提供防治脑海绵状血管畸形病变的 ...
【技术保护点】
1.式(I)所示母核结构的化合物或其异构体、衍生物、溶剂合物或前体,或它们的药学上可接受的盐的用途,用于制备预防、缓解或治疗脑海绵状血管畸形病变或视网膜血管病变的组合物;/n
【技术特征摘要】
1.式(I)所示母核结构的化合物或其异构体、衍生物、溶剂合物或前体,或它们的药学上可接受的盐的用途,用于制备预防、缓解或治疗脑海绵状血管畸形病变或视网膜血管病变的组合物;
2.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的化合物通过调节CCM-MEKK3-KLF分子通路发挥作用。
3.如权利要求2所述的用途,其特征在于,所述的化合物通过抑制MEKK-KLF信号发挥调节作用;较佳地,其抑制MEKK3激酶活性,从而抑制MEKK-KLF信号。
4.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的化合物通过抑制Rho下游激酶RhoKinases而预防、缓解或治疗脑海绵状血管畸形病变。
5.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的化合物还用于使脑海绵状血管畸形病变的大脑内皮细胞的功能障碍结构变得正常化。
6.如权利要求1所...
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