【技术实现步骤摘要】
经修饰的核苷、核苷酸和核酸组合物本申请为申请号为201280069609.3，申请日为2012年12月14日，专利技术名称为“经修饰的核苷、核苷酸和核酸组合物”的分案申请。序列表引用本申请随电子格式的序列表一起提交。名为M11PCTSQLST.txt的序列表文件是在2012年12月14日创建且大小为25,579个字节。电子格式的序列表中的信息以全文引用的方式并入本文中。相关申请的交叉引用本申请要求以下美国临时专利申请和国际公布的权益：2011年12月16日提交的标题为“ModifiedNucleoside,Nucleotide,andNucleicAcidCompositions”的美国临时专利申请号61/576,705、2012年4月2日提交的标题为“ModifiedNucleoside,Nucleotide,andNucleicAcidCompositions”的美国临时专利申请号61/618,957、2012年5月17日提交的标题为“ModifiedNucleoside,Nucleotide,andNucleicAcidCompositions”的美国临时专利...
【技术保护点】
1.一种药物组合物或诊断组合物，其包括经配制的编码目的多肽的经修饰的mRNA。
【技术特征摘要】
2011.12.16 US 61/576,705;2012.04.02 US 61/618,957;1.一种药物组合物或诊断组合物，其包括经配制的编码目的多肽的经修饰的mRNA。2.如权利要求1所述的药物组合物或诊断组合物，其中所述药理学作用(a)大于与已知可产生所述药理学作用的治疗剂相关的药理学作用；(b)大于由包含未经配制的编码所述目的多肽的经修饰mRNA的组合物所产生的药理学作用；(c)大于由包含经配制的编码所述目的多肽的未经修饰的mRNA的组合物所产生的药理学作用；或(d)对疾病、病症、病状或感染产生在治疗上有效的结果，并优选地选自：细胞计数变化、血清化学性质变化、酶活性变化、血红蛋白增加和红细胞压积增加。3.一种在体外哺乳动物细胞中产生目的多肽的方法，所述方法包括使所述哺乳动物细胞或组织与包含编码所述目的多肽的经修饰的mRNA的缓冲剂制剂接触。4.如权利要求3所述的方法，其中所述缓冲剂制剂(a)是选自：生理盐水、磷酸盐缓冲生理盐水和林格氏乳酸盐；或(b)所包含的钙浓度介于1到10mM之间。5.如权利要求1所述的药物组合物或诊断组合物或如权利要求3所述的方法，其中所述经修饰的mRNA包含经纯化的IVT转录物。6.如权利要求5所述的药物组合物或诊断组合物或如权利要求3或5所述的方法，其中所述制剂是选自：纳米粒子、聚(乳酸-羟基乙酸)共聚物(PLGA)微球体、类脂质、脂质复合物、脂质体、聚合物、碳水化合物(包括单糖)、阳离子脂质、纤维蛋白凝胶、纤维蛋白水凝胶、纤维蛋白胶、纤维蛋白密封剂、纤维蛋白原、凝血酶、快速消除型脂质纳米粒子(reLNP)和其组合。7.如权利要求6所述的方法，其中包含所述经修饰的mRNA的所述制剂是纳米粒子且其中所述纳米粒子包含至少一种脂质，其中优选地(a)所述脂质是选自：DLin-DMA、DLin-K-DMA、98N12-5、C12-200、DLin-MC3-DMA、DLin-KC2-DMA、DODMA、PLGA、PEG、PEG-DMG和聚乙二醇化脂质；(b)所述脂质是阳离子脂质，所述阳离子脂质优选地选自：DLin-DMA、DLin-K-DMA、DLin-MC3-DMA、DLin-KC2-DMA和DODMA；(c)所述脂质与经修饰的mRNA的重量比介于10:1与30:1之间；其中包含所述经修饰的mRNA的所述纳米粒子制剂的平均尺寸优选介于60与225nm之间，其中包含所述经修饰的mRNA的所述纳米粒子制剂的PDI优选介于0.03与0.15之间，其中包含所述经修饰的mRNA的所述纳米粒子制剂优选还包含促融合脂质、胆固醇和PEG脂质，所述纳米粒子制剂优选具有摩尔比为50:10:38.5:1.5-3.0的阳离子脂质:促融合脂质:胆固醇:PEG脂质，其中所述PEG脂质优选选自PEG-c-DOMG和...
【专利技术属性】
技术研发人员：安东宁·德富热罗勒，K·M·伍德，S·M·伊巴希尔，努巴尔·B·埃非扬，P·瓦伦西亚，杰森·P·斯洛姆，
申请(专利权)人：现代泰克斯公司，
类型：发明
国别省市：美国,US
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