用于治疗TDP-43蛋白质病的他克莫司制造技术

本发明专利技术提供了他克莫司在治疗人类受试者的TDP‑43蛋白质病，比如肌萎缩侧索硬化(ALS)和额颞叶痴呆(FTDs)中的用途，其中所述他克莫司是以不造成所述受试者免疫抑制的治疗有效剂量施用。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗TDP-43蛋白质病的他克莫司
本专利技术涉及以低剂量他克莫司治疗与中枢神经系统中形成TDP-43聚集体相关的神经疾病和病症的用途。
技术介绍
肌萎缩侧索硬化(ALS)，有时称为葛雷克氏症疾病，是进展快速、总是致命的神经疾病，其攻击负责控制自主肌肉(比如臂、腿以及面部中的那些)中的神经元。该疾病属于一组称为运动神经元疾病的病症，其特征在于运动神经元的逐渐退化和死亡。来自脑中运动神经元(称为上运动神经元)的信号传递至脊髓中的运动神经元(称为下运动神经元)，然后从其前进至特定肌肉。在ALS中，上运动神经元和下运动神经元都退化或死亡，导致丧失刺激肌肉的能力。不能活动，肌肉逐渐变弱、日益衰弱(萎缩)并且具有非常微小的抽搐(称为自发性收缩)。最终，大脑开始和控制自主运动的能力丧失。ALS造成衰弱以及大范围的无力。最终，自主控制下的所有肌肉都受到影响，并且个体丧失了移动他们的臂、腿以及身体的力气和能力。当隔膜和胸壁中的肌肉衰退时，在没有通气支持的情况下，人们丧失了呼吸的能力。大部分ALS患者死于呼吸衰竭，通常在出现症状后的3至5年内。但是，约10％的ALS患者存活10年或更久。ALS是世本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.他克莫司在治疗人类受试者的TDP‑43蛋白质病中的用途，其中所述他克莫司是以不造成所述受试者免疫抑制的治疗有效剂量施用。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2016.01.08 GB 1600376.61.他克莫司在治疗人类受试者的TDP-43蛋白质病中的用途，其中所述他克莫司是以不造成所述受试者免疫抑制的治疗有效剂量施用。2.根据权利要求1所述的他克莫司的治疗用途，其中所述TDP-43蛋白质病选自由以下组成的组：肌萎缩侧索硬化(ALS)、额颞叶痴呆(比如FTD-TDP-43和FTD-tau)、其它痴呆(比如阿尔茨海默氏病和路易体痴呆)、帕金森症(包括帕金森氏病、佩里综合症和关岛型ALS帕金森症-痴呆复合征)、多聚谷氨酰胺疾病(比如亨廷顿氏病)和肌肉病变(比如偶发包涵体肌炎)。3.根据权利要求2所述的他克莫司的治疗用途，其中所述TDP-43蛋白质病是肌萎缩侧索硬化(ALS)。4.根据前述权利要求中任一项所述的他克莫司的治疗用途，其中所述受试者在TDP-43(TARDBP)基因中具有突变。5.根据权利要求1至3中任一项所述的他克莫司的治疗用途，其中所述受试者在TDP-43(TARDBP)基因中没有突变。6.根据前述权利要求中任一项所述的他克莫司的治疗用途，其中所述他克莫司是以不超过0.020mg/kg，例如不超过0.019mg/kg、0.018mg/kg、0.017mg/kg、0.016mg/kg、0.015mg/kg、0.014mg/kg、0.013mg/kg、0.012mg/kg、0.011mg/kg、0.010mg/kg、0.009mg/kg、0.008mg/kg、0.007mg/kg、0.006mg/kg、0.005mg/kg、0.004mg/kg、0.003mg/kg、0.002mg/kg或0.001mg/kg的每日剂量施用。7.根据权利要求6所述的他克莫司的治疗用途，其中所述他克莫司是以至少0.0005mg/kg，例如至少0.001mg/kg、0.002mg/kg、0.003mg/kg、0.004mg/kg、0.005mg/kg、0.006mg/kg、0.007mg/kg、0.008mg/kg、0.009mg/kg、0.010mg/kg、0.011mg/kg、0.012mg/kg、0.013mg/kg、0.014...

【专利技术属性】
技术研发人员：P·阿普尔福德，H·琼斯，H·库尔曼，J·谢里夫，
申请(专利权)人：克罗诺斯治疗有限公司，
类型：发明
国别省市：英国,GB