用于将核酸引入细胞的组合物制造技术

本发明专利技术涉及包含可用作用核酸转染细胞的载体的亚烷基胺部分的特征性组合的聚合物。本发明专利技术还涉及包含核酸和这种聚合物的组合物，以及使用所述组合物转染细胞的方法。此外，本发明专利技术涉及药物组合物和用途。

Composition for introducing nucleic acids into cells

The present invention relates to a characteristic combination of polymers comprising a subunit of a vector that is capable of transfecting nucleic acid transfected cells. The present invention also relates to compositions comprising nucleic acids and such polymers, and methods for transfecting cells using said compositions. In addition, the present invention relates to pharmaceutical compositions and uses.

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于将核酸引入细胞的组合物本专利技术涉及包含特征性亚烷基胺重复单元的聚合物，其可用作用核酸特别是RNA转染细胞的媒介物(vehicle)。本专利技术还涉及组合物，其至少包括核酸和包含这种亚烷基胺重复单元的聚合物，以及涉及使用所述组合物转染细胞的方法。此外，本专利技术涉及药物组合物和用途。核酸治疗的可行性最终取决于将核酸递送到细胞中的有效方法的可用性。通常在核酸递送中，裸核酸的使用在某些情况下适合并足够转染细胞(Wolff等，1990，Science，247,1465-1468)。然而，在大多数设想的实际应用中，用至少第二试剂配制核酸是有利的或甚至是必需的，所述第二试剂保护核酸免于在递送过程中降解和/或促进分配到靶组织中和促进分布于靶组织和/或促进细胞摄取并能够进行合适的细胞内加工。用于核酸递送的这种制剂在科学文献中被称为载体(vector)。以前已经描述了用于核酸载体化的各种各样的化合物，所谓的转染试剂。这些化合物通常是聚阳离子或包含阳离子脂质或脂质样化合物如类脂质(lipidoids)的组合物(US8,450,298)。核酸与聚阳离子的复合物被称为聚合复合物(polyplexes)，本文档来自技高网...

【技术保护点】
统计共聚物，包含：多个重复单元(a)，其独立地选自下式(a1)和(a2)的重复单元：‑CH2‑CH2‑NH‑  (a1)

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.12.19 EP 14199439.21.统计共聚物，包含：多个重复单元(a)，其独立地选自下式(a1)和(a2)的重复单元：-CH2-CH2-NH-(a1)和多个重复单元(b)，其独立地选自下式(b1)至(b4)的重复单元：-CH2-CH2-CH2-NH-(b1)-CH2-CH2-CH2-CH2-NH-(b3)其中所述重复单元(a)之和与所述重复单元(b)之和的摩尔比在0.7/1.0至1.0/0.7的范围内，和其中所述共聚物中包含的所述重复单元(a)和/或(b)的一个或多个氮原子可被质子化以提供阳离子共聚物。2.权利要求1所述的共聚物，其为包含一种或多种类型的选自重复单元(a2)、(b2)和(b4)的重复单元的支链或树枝状共聚物。3.权利要求1所述的共聚物，其为包含重复单元(a1)和(b1)的线性共聚物。4.权利要求1至3中任一项所述的共聚物，其中所述重复单元(a)和(b)占所述共聚物中所有重复单元的80mol％或更多。5.权利要求1至3中任一项所述的共聚物，其中选自(a1)和(a2)的重复单元(a)和选自(b1)和(b2)的重复单元(b)占所述共聚物中所有重复单元的80mol％或更多。6.权利要求1至5中任一项所述的共聚物，其中所述共聚物的端基包含...

【专利技术属性】
技术研发人员：C·多曼，C·普兰克，C·鲁道夫，
申请(专利权)人：埃泽瑞斯公司，
类型：发明
国别省市：德国,DE