本发明涉及用于治疗肝脏疾病的尿苷磷酸化酶(UPASE)抑制剂。本发明提供了治疗受试者的肝脏病症(例如，NAFLD、NASH和/或DILI)的方法。所述方法的方面包括向所述受试者施用有效量的UPase抑制剂，任选地联合尿苷活性剂(例如，尿...

本发明涉及通过在有或没有补充尿苷、尿苷前药或尿苷模拟物的情况下向有需要的受试者施用UPase抑制剂，用于治疗药物诱导的ILF/IPF障碍的组合物、制剂和方法。用于治疗的候选药物包括博来霉素和类似物、甲氨蝶呤和类似物以及胺碘酮和类似物。

本发明涉及用于治疗以纤维化为部分潜在病理的肺部病症的组合物、制剂和方法，例如IPF和ARDS，通过向对此有需要的受试者施用UPase抑制剂，伴随或不伴随补充的UR、UR前药或UR模拟物。拟物。

本发明提供了治疗受试者的肝脏病症（例如，NAFLD、NASH和/或DILI）的方法。所述方法的方面包括向所述受试者施用有效量的UPase抑制剂，任选地联合尿苷活性剂（例如，尿苷(UR)、UR前药或UR模拟物），例如补充尿苷，以治疗所述受...

本发明提供了降低受试者中氟尿嘧啶诱发的毒性(例如，粘膜炎)的方法。所述方法的方面包括向所述受试者施用有效量的氟尿嘧啶毒性降低佐剂。在某些实施例中，所述氟尿嘧啶毒性降低佐剂是2,2'‑脱水嘧啶或其衍生物。本发明还提供了用于实施标的方法的组...

本发明提供了用于治疗受试者所患的粘膜炎的方法。所述方法的方面包括向所述受试者联合施用有效量的癌症疗法毒性降低佐剂和血浆尿苷水平调节剂。在某些实施例中，所述癌症疗法毒性降低佐剂是2,2'‑脱水嘧啶或其衍生物。本发明还提供了用于实施标的方法...

本发明提供了降低受试者中放射疗法诱发的毒性(例如，粘膜炎)的方法。所述方法的方面包括向所述受试者施用有效量的辐射毒性降低佐剂。在某些实施例中，所述辐射毒性降低佐剂是2,2'‑脱水嘧啶或其衍生物。本发明还提供了用于实施标的方法的组合物。标...

提供了包含RAS转基因的非哺乳类转基因动物，例如，蝇。还提供了使用本发明的转基因非哺乳类动物来鉴定具有关于细胞增殖疾病(例如肿瘤疾病)的活性的化合物的方法。

提供使用甲氨蝶呤(MTX)活性药物的方法，其中观察到减少的宿主毒性。这些方法的方面包括联合给予患者有效量的MTX活性药物和MTX毒性减少佐剂，例如2,2'-脱水嘧啶，其衍生物或尿苷磷酸化酶抑制剂。还提供用于实施本发明实施方案的组合物和药...

提供使用多柔比星活性药物的方法，其中观察到减少的宿主毒性。此类方法的各方面包括联合给予患者有效量的多柔比星活性药物与多柔比星减毒助剂例如硝酮化合物，或硝酮化合物与组合应用的双二氧代哌嗪化合物。还提供用于实施主题方法的组合物。发现这些方法...

提供使用多柔比星活性药物的方法，其中观察到减少的宿主毒性。此类方法的各方面包括联合给予患者有效量的多柔比星活性药物与多柔比星减毒助剂例如硝酮化合物，或硝酮化合物与组合应用的双二氧代哌嗪化合物。还提供用于实施主题方法的组合物。发现这些方法...

提供使用甲氨蝶呤（ＭＴＸ）活性药物的方法，其中观察到减少的宿主毒性。这些方法的方面包括联合给予患者有效量的ＭＴＸ活性药物和ＭＴＸ毒性减少佐剂，例如２，２′－脱水嘧啶，其衍生物或尿苷磷酸化酶抑制剂。还提供用于实施本发明实施方案的组合物和药...

提供了用于将外源核酸同源重组到诸如动物的多细胞生物的靶细胞基因组中的方法。在本发明方法中，让包括线性化内切核酸酶位点，例如，重组酶识别位点，和同源重组整合因子的导向载体与多核细胞生物接触，例如，通过系统性或局部施用，以便所述多细胞生物的...

本发明公开了在使用顺铂活性试剂同时能降低主体毒性的方法。在此主题方法中，向患者给予有效量的顺铂活性试剂的同时结合给予本发明的顺铂毒性降低剂。本发明还提供了用于实施本发明方法的组合物，例如降低毒性的药物组合物，其中顺铂活性试剂与顺铂毒性降...

本发明公开了在使用顺铂活性试剂同时能降低主体毒性的方法。在此主题方法中，向患者给予有效量的顺铂活性试剂的同时结合给予本发明的顺铂毒性降低剂。本发明还提供了用于实施本发明方法的组合物，例如降低毒性的药物组合物，其中顺铂活性试剂与顺铂毒性降...