本发明包括用于在分离的细胞内或生物体内基因组编辑的组合物和方法。编辑寡核苷酸含有寡核苷酸链，其可以含有将编辑部分定位在适当位置的接头，用于修饰靶向核碱基和crisprRNA结构域以及失活的Cas9结构域，其引起靶向核碱基的脱氨基。编辑寡...

本发明包括用于利用编辑寡核苷酸治疗医学病症或疾病的组合物和方法。编辑寡核苷酸在编辑部分的每侧上含有约10个至约50个核苷酸的寡核苷酸链，其可含有将活性编辑部分置于适当位置以与靶核酸杂交的糖或接头。编辑寡核苷酸还可含有来自基因组中的被靶向...