本发明涉及一种表达IL2RG基因的重组慢病毒载体及其制备。其中，该载体是自身失活的第三代慢病毒载体SIN，所述的IL2RG基因的序列如SEQ ID NO﹕1所示。本发明还提供了该载体的制备方法，以及该载体在制备治疗原发性免疫缺陷病药物中...

本发明涉及一种高效精确的基因点突变修复的基因编辑方法，利用核酸酶与不同长度sgRNA结合时对基因组DNA的定点切割能力的不同，辅以靶向性转录调控因子，显著提高同源重组反应效率，可准确、高效地进行基因突变的准确修复或将外源基因导入目的基因...