基因中的选择性剪接事件可能导致非生产性mRNA转录物，其进而可能导致异常的或降低的蛋白质表达，并且可以靶向基因中的所述选择性剪接事件的治疗剂可以调节患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常的蛋白质表达。此类治疗剂可以用于治疗由所...

基因中的选择性剪接事件可导致非生产性mRNA转录本，所述mRNA转录本又可导致异常蛋白质表达，并且可靶向基因中的所述选择性剪接事件的治疗剂可调节患者中功能蛋白的表达水平和/或抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用于治疗由蛋白质缺乏引起的疾患...

本申请涉及用于治疗常染色体显性精神发育迟滞5型和Dravet综合征的反义寡聚体。本文提供了用于治疗有需要的受试者，例如缺乏SYNGAP1蛋白或SCN1A蛋白表达的受试者或者患有AD精神发育迟滞5型或Dravet综合征的受试者的方法和组合...

基因中选择性剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其因此可导致蛋白质表达异常，而可靶向基因中所述选择性剪接事件的治疗剂可调节患者中功能性蛋白的表达水平和/或抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用于治疗由蛋白质缺乏和/或线粒体功能缺陷所引起的...

SCN1A基因中的可变剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，而可靶向SCN1A基因中的可变剪接事件的治疗剂可调节Dravet综合征患者中的功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用...

另路剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，而可靶向基因中的另路剪接事件的治疗药剂可调节患病患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。本文描述了可用于治疗由这些另路剪接事件所致的病况的治疗药...

SCN1A基因中的另路剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，并且可靶向SCN1A基因中的另路剪接事件的治疗剂可调节Dravet综合征患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用...

本文提供了用于通过调节剪接前体mRNA来调节靶蛋白质或靶RNA的表达以及用于治疗与所述靶蛋白质或所述靶RNA的表达水平相关的疾病或疾患的方法和组合物。或疾患的方法和组合物。或疾患的方法和组合物。

基因中的选择性剪接事件可产生非生产性或较低生产性的mRNA转录物，并且可靶向基因中的所述选择性剪接事件的治疗剂可调节患者中的功能性蛋白质的表达水平和/或抑制异常的蛋白质表达。本文提供了通过调节mRNA前体的剪接来调节靶肽序列的表达水平的...

SCN1A基因中的可变剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，并且可靶向SCN1A基因中的可变剪接事件的治疗剂可调节Dravet综合征患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用...

基因中的可变剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，并且可靶向基因中的可变剪接事件的治疗剂可调节患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用来治疗由蛋白质缺乏引起的病况或疾病。

SCN1A基因中的另路剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，并且可靶向SCN1A基因中的另路剪接事件的治疗剂可调节Dravet综合征患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用...