一种分离的或纯化的反义寡聚物及组合物和混合物，其用于修饰SOST基因转录本或其部分中的前信使RNA（pre mRNA）剪接或mRNA翻译，以诱导功能性SOST蛋白产生的下调。

本发明涉及用于降低编码FUS蛋白的FUS基因表达的反义寡核苷酸领域。本发明还提供了药物组合物以及通过施用反义寡核苷酸和包含靶向FUS的AON的治疗组合物来治疗与FUS蛋白病、FUS高表达或FUS突变相关的疾病影响的方法。

本发明涉及用于降低编码蛋白质FUS或其变体的FUS基因的选定等位基因的表达的反义寡核苷酸的领域。本发明还提供了药物组合物和通过施用反义寡核苷酸和包含靶向FUS或其变体的AON的治疗组合物来治疗与致病性FUS遗传变体相关的疾病影响的方法。

本发明涉及反义寡核苷酸的领域，其用于降低编码蛋白