本发明涉及与在特定脑白质营养不良中异常表达的酶或编码所述酶的表达载体或编码所述酶的mRNA或其组合缔合的病毒样颗粒(VLP)，其用于治疗有需要的受试者(优选人)的特定脑白质营养不良的方法。本发明还涉及用于治疗特定脑白质营养不良的方法的药...

本发明涉及一种用于提供衍生自John Cunningham病毒(JCV)的病毒样颗粒(VLP)的方法，涉及与货物特别是蛋白质缔合的VLP，以及可通过所述方法获得的药物递送系统(DDS)，特别是用于穿过血脑屏障(BBB)，以及含有VLP的...

本发明涉及一种提供药品递送系统(特别是用于穿过血脑屏障(BBB)、包含衍生自John Cunningham病毒(JCV)的病毒样颗粒(VLP))的方法、药品递送系统和可通过所述方法获得的VLP。该方法包括将VLP解装配成五聚体并重装配成...

本发明涉及与溶酶体酶或编码溶酶体酶的表达载体缔合的病毒样颗粒(VLP)，其用于治疗溶酶体贮积病的方法。本发明还涉及用于治疗溶酶体贮积病的方法的药物组合物、编码溶酶体酶的表达载体和将VLP与编码溶酶体酶的表达载体缔合的方法。