本公开涉及编码尿酸酶的核酸序列、包含所述核酸序列的多核苷酸、表达盒和递送载体，以及用于递送或施用所述核酸序列以治疗痛风、慢性难治性痛风和/或哈里森综合征的方法。

本公开内容提供了编码经修饰的嵌合配体门控离子通道的AAV载体以及用于治疗有需要的受试者的三叉神经痛的方法。

本公开内容提供了包含编码治疗性抗IGF‑1R抗体(例如，单克隆抗体)或其抗原结合片段的核酸的基因治疗载体、抗体表达盒和载体、包含具有编码治疗性抗IGF‑1R抗体(例如，单克隆抗体)或其抗原结合片段的核酸的基因治疗构建体的递送载体(例如，...