本发明涉及包含编码GCase蛋白或其片段的GBA核苷酸序列的多核苷酸，并且其中编码序列的一部分不是野生型。本发明还涉及包含含有本发明多核苷酸的重组基因组的病毒颗粒、包含多核苷酸或病毒颗粒的组合物，以及多核苷酸、病毒颗粒或组合物的方法和用途。