本发明提供一种包含目的基因表达盒和填充序列的重组质粒载体，其中通过在两个ITR序列之外插入填充序列以扩大质粒骨架的尺寸，在不影响目的基因表达的情况下能够显著减少产品中的质粒残留量。本发明还提供包含所述重组质粒载体的细胞和药物组合物。

本发明涉及一种构建视网膜色素变性(RP)动物模型的方法，所述方法包括在动物基因组中引入PRPF31突变。本发明还涉及通过该方法构建的RP动物模型和该动物模型在体内评价治疗RP的基因治疗药物的功效和/或安全性中的用途。

本发明涉及一种多眼区类器官的制备方法以及通过该方法获得的多眼区类器官。本发明还公开了该多眼区类器官在制备用于治疗眼科疾病的药物或者在筛选用于治疗眼科疾病的药物中的应用。

用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）的药物制剂，其包含表达CYP4V2的重组AAV病毒、氯化钠、泊洛沙姆、磷酸盐和注射用水，并且pH为7.0~7.6。本发明的药物制剂具有极好的病毒滴度稳定性、极少的AAV聚集体、多次冻融后目的基因高mRN...