ＳＩＲＴ１在制备上调珠蛋白基因表达及在制备治疗贫血药物中的用途制造技术

本发明专利技术涉及ＳＩＲＴ１在制备上调珠蛋白基因表达及在制备治疗贫血药物中的用途。特别地，所述药物是提纯的蛋白质类型的药物，其剂型可以是适于蛋白质药物应用的任何剂型。特别地，所述药物是能表达ＳＩＲＴＩ蛋白的重组核酸构建体，其表达载体可以是任何适用于基因治疗用的表达载体。特别地，所述珠蛋白基因为γ珠蛋白或ε－珠蛋白，所述贫血为地中海贫血或镰状细胞贫血。特别地，所述地中海贫血为β－地贫。本发明专利技术为由于珠蛋白基因缺陷导致的贫血提供了一条有益的治疗途径。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及SIRT1在制备上调珠蛋白基因表达药物中的用途及在制备治疗贫血药物中的用途。特别地，本专利技术涉及SIRT1在制备治疗由于珠蛋白基因缺陷导致的贫血的药物中的用途。
技术介绍
人的血红蛋白是一个四聚体，由两个α链和两个β链构成，负责体内的氧气运输。编码血红蛋白的基因为人类珠蛋白基因家族，分为α和β两个基因簇。人α-珠蛋白基因簇位于16号染色体近端粒区(16p13.3)，全长约40kb，包括胚胎型功能基因ζ，胎儿型和成年型功能基因α。人β-珠蛋白基因簇位于11号染色体p15.5区，全长约75kb，包括胚胎型功能基因ε，胎儿型功能基因γ，成年型功能基因δ和β。α珠蛋白基因簇在发育过程中经历一个基因表达转换：ζ→α，而β珠蛋白基因簇在发育过程中则要经历两个基因表达转换：ε→γ，γ→β。人的一生中，血红蛋白的发育途径可以分为三个阶段：胚胎、胎儿和成体。胚胎型血红蛋白四聚体主要为ζ2 ε2；胎儿型血红蛋白四聚体主要为α2γ2；成人型血红蛋白四聚体主要为α2 β2，约占表达量的97％，此外还有极少量的α2 δ2，约占表达量的2％。人珠蛋白基因表达具有红系组织特异性和发育阶段特异性。本文档来自技高网...

【技术保护点】
ＳＩＲＴ１在制备上调哺乳动物包括人珠蛋白基因表达药物中的用途。

【技术特征摘要】
1.SIRT1在制备上调哺乳动物包括人珠蛋白基因表达药物中的用途。2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于所述药物是提纯的蛋白质类型的药物，所述药物的剂型为适于蛋白质药物应用的任何剂型。3.根据权利要求1所述的用途，其特征在于所述药物是表达SIRT1蛋白质的重组核酸构建体，且其中所述重组核酸构建体的表达载体是任何适用于基因治疗的病毒表达载体或非病毒表达载体。4.根据权利要求3所述的用途，其特征在于所述病毒载体选自重组逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺相关病毒载体、单纯疱疹病毒载体或牛痘苗病毒载体，所述非病毒载体选自噬菌体载体或复制子载体。5.根据权利要求1所述...

【专利技术属性】
技术研发人员：刘德培，宋崴，薛征，汪星，吕湘，
申请(专利权)人：中国医学科学院基础医学研究所，
类型：发明
国别省市：11[中国|北京]