A型尼曼-皮克病的基因治疗制造技术

本发明专利技术涉及用于使哺乳动物脑对外源性给予的酸性鞘磷酯酶多肽耐受的方法和组合物，其通过首先向该哺乳动物肝组织投递有效量的编码该多肽的转基因然后向该哺乳动物的中枢神经系统（ＣＮＳ）给予有效量的该转基因实现。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
包括下述步骤的方法：　ａ）给予有效量的包括编码免疫原的转基因的病毒载体至哺乳动物的肝组织；和　ｂ）随后给予有效量的包括编码免疫原的转基因的第二病毒载体至所述哺乳动物的脑。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：MA帕西尼，RJ齐格勒，J道奇，L谢哈布丁，SH郑，
申请(专利权)人：建新公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]