腺相关病毒载体用于在内耳中的毛细胞和支持细胞中校正基因缺陷/表达蛋白质的用途制造技术

本文提供了包含至少两种不同的核酸载体的组合物，所述至少两种不同的载体，当被引入到灵长类动物细胞中时，经历彼此串联或同源重组，从而形成编码全长靶蛋白(例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白)的重组核酸。还提供了包含单一AAV载体的组合物，所述单一AAV载体，当被引入到灵长类动物细胞中时，在支持细胞靶基因的基因座处产生了编码全长靶蛋白(例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白)的核酸，并且所述灵长类动物表达靶蛋白(例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白)。

【技术实现步骤摘要】

本公开总体上涉及核酸治疗灵长类动物的听力损失的用途。

技术介绍

0、专利技术背景

1、听力损失可以是传导性的(从耳道或中耳引起的)、感音神经性的(从内耳或听觉神经引起)或混合性的。大多数形式的非综合征性耳聋都与内耳结构受损引起的永久性听力损失(感音神经性耳聋)相关联，尽管一些形式可能涉及中耳的变化(传导性听力损失)。人的大部分感音神经性听力损失是由耳蜗中corti器的毛细胞异常(毛细胞功能差)引起的。毛细胞在出生时可能是异常的，或者在个体的一生中可能会受到损害(例如，由于噪音创伤或感染所致)。

技术实现思路

1、本专利技术基于以下发现：包含至少两种不同的核酸载体的组合物，其中：所述至少两种不同的腺相关病毒(aav)载体中的每一种均包含编码序列，所述编码序列编码支持细胞靶蛋白的不同部分，所述编码的部分中的每一个的长度至少为30个氨基酸残基，其中所述编码的部分中的每一个的氨基酸序列可以任选地与所述编码的部分中的不同的一个部分的氨基酸序列部分地重叠；所述至少两种不同的载体中单一载体均不编码全长支持细胞靶本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种包含至少两种不同的核酸载体的组合物，其中：

【技术特征摘要】

1.一种包含至少两种不同的...

【专利技术属性】
技术研发人员：E·J·西蒙斯，R·恩格，D·伦兹，M·瓦莱罗，
申请(专利权)人：阿库斯股份有限公司，
类型：发明
国别省市：