转座子组合物和其使用方法技术

本公开提供了用于基因疗法的改进的转座的组合物和方法。公开了转座子组合物，所述组合物包括反向末端重复序列(ITR)区域的非天然存在的结构改进，以便改进转座的功效。公开了编码包含第一反向末端重复序列(ITR)和第二ITR的转座子的多核苷酸，其中所述第一ITR和/或所述第二ITR包含至少一种赋予转座活性增加的核酸取代。还公开了这些转座子组合物和多核苷酸的制备方法和使用方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

专利
本公开针对分子生物学，并且更具体地针对转座子、包含转座子的细胞组合物、其制备方法和使用方法。

技术介绍

0、专利技术背景

1、在本领域中，对用于基因疗法的改进的转座的组合物和方法存在长期但未满足的需求。本公开提供了转座子组合物、这些组合物的制备方法和使用方法，所述组合物包括对转座子的反向末端重复序列(itr)的非天然存在的结构改进以改进转座的功效和频率，特别是作为一种修饰用于基因疗法的细胞的方法用于人类细胞中。

技术实现思路

1、本公开提供了一种编码转座子的多核苷酸，所述多核苷酸包含：a)第一反向末端重复序列(itr)，其包含与seq id no:4具有至少95％同一性的核酸序列；和b)第二itr，其包含与seq id no:5具有至少95％同一性的核酸序列；并且其中第一itr包含在seq id no:4的核酸位置31和位置33中的至少一者中的核酸取代。在一些方面，第一itr是转座子的左端itr(le itr)。在一些方面，第二itr是转座子的右端itr(re itr)。

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【技术保护点】

1.一种编码转座子的多核苷酸，所述多核苷酸包含：

2.如权利要求1所述的多核苷酸，其中所述第一ITR包含31G>T的核酸取代。

3.如权利要求1所述的多核苷酸，其中所述第一ITR包含33A>C的核酸取代。

4.如权利要求1所述的多核苷酸，其中所述第一ITR包含31G>T和33A>C的核酸取代。

5.如权利要求1所述的多核苷酸，其中所述第一ITR包含SEQ ID NO:16的核酸序列。

6.如权利要求1-5中任一项所述的多核苷酸，其中所述转座子是piggyBac转座子或piggyBac样转座子。

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【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.一种编码转座子的多核苷酸，所述多核苷酸包含：

2.如权利要求1所述的多核苷酸，其中所述第一itr包含31g>t的核酸取代。

3.如权利要求1所述的多核苷酸，其中所述第一itr包含33a>c的核酸取代。

4.如权利要求1所述的多核苷酸，其中所述第一itr包含31g>t和33a>c的核酸取代。

5.如权利要求1所述的多核苷酸，其中所述第一itr包含seq id no:16的核酸序列。

6.如权利要求1-5中任一项所述的多核苷酸，其中所述转座子是piggybac转座子或piggybac样转座子。

7.如权利要求6所述的多核苷酸，其中所述piggybac转座子包含seq id no:144-156和158中所述的任何核酸序列。

8.如前述权利要求中任一项所述的多核苷酸，其中所述多核苷酸还包含至少一个外源核酸序列。

9.如权利要求8所述的多核苷酸，其中所述至少一个外源核酸序列编码非天然存在的抗原受体、编码治疗性多肽的序列或它们的组合。

10.如权利要求8所述的多核苷酸，其中至少一个外源核酸序列编码包含嵌合抗原受体的非天然存在的抗原受体。

11.如权利要求8所述的多核苷酸，其中所述...

【专利技术属性】
技术研发人员：J·S·卢卡斯，B·B·麦迪逊，
申请(专利权)人：波赛达治疗公司，
类型：发明
国别省市：

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