【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、选择性剪接是高等真核生物中蛋白质多样性的主要来源，并且经常以组织特异性或发育阶段特异性的方式进行调控。前mrna中与疾病相关的选择性剪接模式通常被映射为剪接位点信号或序列基序和调控剪接因子的变化(faustino和cooper(2003),genes dev17(4):419-37)。目前调节rna表达的疗法包括寡核苷酸靶向和基因疗法；然而，这些模式中的每一种都呈现出目前所面临的独特挑战。因此，需要新技术来调节rna表达，包括开发靶向剪接的小分子化合物。
技术实现思路
1、本公开的特征在于尤其调节核酸剪接例如前mrna的剪接的化合物和相关组合物，以及它们的使用方法。在一个实施方案中，本文所述的化合物是式(i)或(ii)的化合物(例如，式(i-a)、(i-b)、(i-c)、(i-d)、(i-e)、(i-f)、(i-g)、(i-h)、(ii-a)、(ii-b)、(ii-c)、(ii-d)、(ii-e)、(ii-f)、(ii-g)、(ii-h)、(ii-i)、(ii-j)、(ii...
【技术保护点】
1.一种式(I)的化合物：
2.如权利要求1所述的化合物，其中A和B中的一者独立地是杂芳基或杂环基，它们中的每一者任选地被一个或多个R1取代。
3.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中A和B中的一者独立地是单环杂芳基或双环杂芳基，它们中的每一者任选地被一个或多个R1取代。
4.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中A和B中的一者独立地是任选地被一个或多个R1取代的双环杂芳基。
5.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中A和B中的一者独立地是任选地被一个或多个R1取代的含氮杂芳基。
6.如前述权利要求中...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种式(i)的化合物：
2.如权利要求1所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是杂芳基或杂环基，它们中的每一者任选地被一个或多个r1取代。
3.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是单环杂芳基或双环杂芳基，它们中的每一者任选地被一个或多个r1取代。
4.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是任选地被一个或多个r1取代的双环杂芳基。
5.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是任选地被一个或多个r1取代的含氮杂芳基。
6.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者是任选地被一个或多个r1取代的5-10元杂芳基。
7.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自
8.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自其中r1如权利要求1所述。
9.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自其中每个r1a独立地是c1-c6-烷基、c1-c6-杂烷基、c1-c6-卤代烷基、卤代基、氰基或-ora，并且每个烷基、杂烷基和卤代烷基任选地被一个或多个r7取代。
10.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是其中每个r1a独立地是c1-c6-烷基、c1-c6-杂烷基、c1-c6-卤代烷基、卤代基、氰基或-ora，并且每个烷基、杂烷基和卤代烷基任选地被一个或多个r7取代。
11.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自
12.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b选自
13.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自
14.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a是其中r1如权利要求1所述。
15.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自
16.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自
17.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是
18.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自
19.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b选自
20.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自
21.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a是
22.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是单环杂环基或双环杂环基，其中的每一者任选地被一个或多个r1取代。
23.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是任选地被一个或多个r1取代的含氮杂环基。
24.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是任选地被一个或多个r1取代的4-8元杂环基。
25.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自
26.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自其中r1如权利要求1所述。
27.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者是其中r1如权利要求1所述。
28.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自
29.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b选自
30.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b选自其中r1如权利要求1所述。
31.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b是其中r1如权利要求1所述。
32.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自
33.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自
34.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者是
35.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自
36.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b选自
37.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b选自
38.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b是
39.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中l1和l2中的一者独立地不存在、是-n(r4)c(o)-或-c(o)n(r4)-。
40.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中l1和l2中的每一者独立地不存在。
41.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中l1是-c(o)n(r4)-。
42.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中l2不存在。
43.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中l1是-c(o)nh-并且l2不存在。
44.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中x、y和z中的至少一者是n或n(r3c)。
45.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中x、y和z中的一者是c(r3a)(例如，ch)，并且x、y和z中的其他各自独立地是4n或n(r3c)。
46.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中z和y各自独立地是n或n(r3c)，并且x是c(r3a)(例如，ch)。
47.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中x是c(r3a)(例如，ch)，并且y和z各自独立地是n或n(r3c)。
48.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中选自
49.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中是
50.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中r3c是c1-c6-烷基、c2-c6-烯基、c1-c6-杂烷基、c1-c6-卤代烷基、环烷基、杂环基、c1-c6亚烷基-杂环基、芳基、c1-c6亚烷基-芳基、杂芳基、c1-c6亚烷基-杂芳基、杂芳基，其中每个烷基、亚烷基、烯基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个r8取代。
51.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述式(i)的化合物是式(i-a)：
52.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述式(i)的化合物是式(i-b)：
53.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述式(i)的化合物是式(i-c)的化合物：
54.如权利要求52所述的化合物，其中：
55.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述式(i)的化合物是式(i-d)的化合物：
56.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述式(i)的化合物是式(i-e)的化合物：
57.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物选自表1中所列的化合物，或其药学上可接受的盐、溶剂合物、水合物、互变异构体或立体异构体。
58.一种式(ii)的化合物：
59.如权利要求58所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是杂芳基或杂环基，其中的每一者任选地被一个或多个r1取代。
60.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是单环杂芳基或双环杂芳基，它们中的每一者任选地被一个或多个r1取代。
61.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是任选地被一个或多个r1取代的双环杂芳基。
62.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是任选地被一个或多个r1取代的含氮杂芳基。
63.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者是任选地被一个或多个r1取代的5-10元杂芳基。
64.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自其中r1如权利要求58所述。
65.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自其中r1如权利要求58所述。
66.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自其中每个r1a独立地是c1-c6-烷基、c1-c6-杂烷基、c1-c6-卤代烷基、卤代基、氰基或-ora，并且每个烷基、杂烷基和卤代烷基任选地被一个或多个r7取代。
67.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是其中每个r1a独立地是c1-c6-烷基、c1-c6-杂烷基、c1-c6-卤代烷基、卤代基、氰基或-ora，并且每个烷基、杂烷基和卤代烷基任选地被一个或多个r7取代。
68.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自其中r1如权利要求1所述。
69.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b选自其中r1如权利要求58所述。
70.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自其中每个r1a独立地是c1-c6-烷基、c1-c6-杂烷基、c1-c6-卤代烷基、卤代基、氰基或-ora，并且每个烷基、杂烷基和卤代烷基任选地被一个或多个r7取代。
71.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a是其中r1如权利要求58所述。
72.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自
73.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地选自
74.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是
75.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自
76.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中b选自
77.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a选自
78.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a是
79.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中a和b中的一者独立地是...
【专利技术属性】
技术研发人员：D·雷诺尔茨，M·W·塞勒，A·A·阿格拉瓦尔，F·瓦兰库尔，P·史密斯，S·普拉贾帕蒂，A·T·霍珀，S·维斯科西尔，G·S·西林，
申请(专利权)人：雷密克斯医疗公司，
类型：发明
国别省市：
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