用于治疗A型血友病的改性胶体颗粒制造技术

本发明专利技术涉及胶体颗粒用于治疗先前未治疗患者或用因子VIII(FVIII)最低限度治疗的患者的A型血友病的用途。本发明专利技术还涉及包含胶体颗粒的组合物、方法、试剂盒和剂型，其用于治疗先前未治疗患者或用因子VIII(FVIII)最低限度治疗的患者的A型血友病。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

技术介绍

技术实现思路

1、本专利技术提供了包含胶体颗粒的组合物、方法、试剂盒和剂型，用于治疗缺乏fviii且不具有fviii抑制剂的血友病患者。该组合物、方法、试剂盒和剂型还可以可选地包含非离子表面活性剂和/或fviii。

2、在本专利技术第一方面，提供了一种用于治疗对象的a型血友病的包含胶体颗粒的组合物，所述胶体颗粒包含：(i)包含磷脂酰胆碱(pc)部分的第一两亲脂质，和(ii)包含磷脂部分的第二两亲脂质，所述磷脂部分选自由磷脂酰乙醇胺(pe)、磷脂酰丝氨酸(ps)和磷脂酰肌醇(pi)组成的组，其中所述第二两亲脂质包含用生物相容性亲水聚合物衍生化的磷脂部分。该对象已接受因子viii(fviii)治疗的暴露天数少于50天。

3、生物相容性亲水聚合物可以选自由聚烷基醚、聚乳酸和聚乙醇酸组成的组，优选地，生物相容性亲水聚合物是聚乙二醇(peg)。聚乙二醇可具有约500至约5000道尔顿的分子量，优选约2000道尔顿或约5000道尔顿。

4、第二两亲脂质可以是n-(羰基-甲氧基聚乙二醇)本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种用于治疗对象的A型血友病的包含胶体颗粒的组合物，所述胶体颗粒包含：(i)包含磷脂酰胆碱(PC)部分的第一两亲脂质，和(ii)包含磷脂部分的第二两亲脂质，所述磷脂部分选自由磷脂酰乙醇胺(PE)、磷脂酰丝氨酸(PS)和磷脂酰肌醇(PI)组成的组，

2.根据权利要求1所述的用途的组合物，其中所述生物相容性亲水聚合物选自由聚烷基醚、聚乳酸和聚乙醇酸组成的组。

3.根据权利要求1或2所述的用途的组合物，其中所述生物相容性亲水聚合物为聚乙二醇(PEG)。

4.根据权利要求3所述的用途的组合物，其中所述聚乙二醇的分子量为约500道尔顿至约5000道尔顿。...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.一种用于治疗对象的a型血友病的包含胶体颗粒的组合物，所述胶体颗粒包含：(i)包含磷脂酰胆碱(pc)部分的第一两亲脂质，和(ii)包含磷脂部分的第二两亲脂质，所述磷脂部分选自由磷脂酰乙醇胺(pe)、磷脂酰丝氨酸(ps)和磷脂酰肌醇(pi)组成的组，

2.根据权利要求1所述的用途的组合物，其中所述生物相容性亲水聚合物选自由聚烷基醚、聚乳酸和聚乙醇酸组成的组。

3.根据权利要求1或2所述的用途的组合物，其中所述生物相容性亲水聚合物为聚乙二醇(peg)。

4.根据权利要求3所述的用途的组合物，其中所述聚乙二醇的分子量为约500道尔顿至约5000道尔顿。

5.根据权利要求4所述的用途的组合物，其中所述聚乙二醇的分子量为约2000道尔顿或约5000道尔顿。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的用途的组合物，其中磷脂是n-(羰基-甲氧基聚乙二醇)-1,2-二硬脂酰-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(dspe-peg)。

7.根据权利要求1至6中任一项所述的用途的组合物，其中磷脂是n-(羰基-甲氧基聚乙二醇-2000)-1,2-二硬脂酰-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(dspe-peg2000)或n-(羰基-甲氧基聚乙二醇-5000)-1,2-二硬脂酰-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(dspe-peg5000)。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的用途的组合物，其中所述磷脂酰胆碱(pc)是1-棕榈酰-2-油酰-sn-甘油-3-磷酸胆碱(popc)。

9.根据权利要求1至8中任一项所述的用途的组合物，其中所述组合物包含的所述第一两亲脂质和所述第二两亲脂质的摩尔比为90-99:10-1。

10.根据权利要求9所述的用途的组合物，其中所述组合物包含的所述第一两亲脂质和所述第二两亲脂质的摩尔比为97:3。

11.根据权利要求1至10中任一项所述的用途的组合物，其中所述胶体颗粒还包含(iii)选自由聚氧乙烯山梨醇酐、聚羟基乙烯硬脂酸酯和聚羟基乙烯月桂基醚组成的组的非离子表面活性剂。

12.根据权利要求11所述的用途的组合物，其中所述非离子表面活性剂是聚氧乙烯(20)山梨醇酐单油酸酯。

13.根据权利要求11或12所述的用途的组合物，其中胶体包含的所述第一两亲脂质和所述第二两亲脂质与所述非离子表面活性剂的比例为30:1至2:1w/w。

14.根据权利要求1所述的用途的组合物，其中所述组合物包含的所述第一两亲脂质与所述第二两亲脂质与所述非离子表面活性剂的比例为10-40:1:0-4w/w。

15.根据权利要求1至14中任一项所述的用途的组合物，其中所述组合物还包含因子viii(fviii)分子。

16.根据权利要求15所述的用途的组合物，其中所述组合物包含化学计量比为1-90:1的所述胶体颗粒和所述因子viii(fviii)分子。

17.根据权利要求15或16所述的用途的组合物，其中所述组合物包含化学计量比为10-20:1或5-10:1的所述胶体颗粒和所述因子viii(fviii)分子。

18.根据权利要求1至17中任一项所述的用途的组合物，其中所述a型血友病是先天性a型血友病(cha)。

19.根据权利要求1至17中任一项所述的用途的组合物，其中所述a型血友病是获得性a型血友病(aha)。

20.根据权利要求1至19中任一项所述的用途的组合物，其中所述组合物还包含治疗活性化合物。

21.根据权利要求1至20中任一项所述的用途的组合物，其中所述组合物还包含赋形剂、稀释剂或佐剂。

22.根据权利要求1至21中任一项所述的用途的组合物，其中所述对象是儿科对象。

23.根据权利要求1...

【专利技术属性】
技术研发人员：理查德·沃尔夫加拉韦，
申请(专利权)人：剑桥生物制药专利有限公司，
类型：发明
国别省市：