用于治疗副蛋白血症性神经病的方法的补体系统的拮抗剂技术方案

本发明专利技术涉及用于治疗副蛋白血症性神经病的方法的补体系统的拮抗剂，更具体地涉及通过向对象施用补体系统的拮抗剂来在对象中治疗副蛋白血症性神经病的方法。所述拮抗剂抑制补体因子C5上游的补体系统。更特别地，所述拮抗剂可以是通过抑制补体因子C2的C2b结构域来阻断或抑制补体系统的抗体或其抗原结合片段。可被治疗的副蛋白血症性神经病特别地包括多灶性运动神经病(MMN)、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)和吉兰‑巴雷综合征(GBS)。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及使用补体系统的拮抗剂来治疗副蛋白血症性神经病的方法。所述拮抗剂阻断或抑制补体因子c5上游的补体系统。可被治疗的副蛋白血症性神经病特别地包括多灶性运动神经病(multifocal motor neuropathy，mmn)、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy，cidp)和吉兰-巴雷综合征(guillain-barrésyndrome，gbs)。

技术介绍

1、补体系统是固有免疫系统的重要方面，其增强(补充)抗体和吞噬细胞从生物体中清除微生物入侵者和受损细胞的能力。因此，补体形成了抵御感染的重要防线。

2、对感染的响应必须足够快速和全面以防止对宿主造成风险，但要有足够的选择性以避免损害健康细胞。补体通常通过采用多于30种可溶性并且在表面表达的蛋白的分层式和紧密调节的级联系统来实现这种微妙的平衡。补体因子作为无活性的前体蛋白在血液中循环。对系统的激活导致激活级联，其中一个因子通过特异性蛋白水解级联中更下游的补体蛋白来激活后续的一个因子。这种级联本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.在对象中治疗副蛋白血症性神经病的方法，所述方法包括向所述对象施用补体系统的拮抗剂，其中所述拮抗剂抑制补体因子C5上游的补体系统。

2.权利要求1所述的方法，其中所述拮抗剂抑制经典补体途径和/或凝集素补体途径。

3.权利要求1或权利要求2所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病是脱髓鞘性神经病。

4.权利要求1至3中任一项所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病的特征在于存在IgM、IgA或IgG免疫球蛋白。

5.权利要求1至4中任一项所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病的特征在于存在自身抗体。

6.权利要求1至5中任一项所述的...

【技术特征摘要】

1.在对象中治疗副蛋白血症性神经病的方法，所述方法包括向所述对象施用补体系统的拮抗剂，其中所述拮抗剂抑制补体因子c5上游的补体系统。

2.权利要求1所述的方法，其中所述拮抗剂抑制经典补体途径和/或凝集素补体途径。

3.权利要求1或权利要求2所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病是脱髓鞘性神经病。

4.权利要求1至3中任一项所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病的特征在于存在igm、iga或igg免疫球蛋白。

5.权利要求1至4中任一项所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病的特征在于存在自身抗体。

6.权利要求1至5中任一项所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病的特征在于存在针对神经抗原的自身抗体。

7.权利要求6所述的方法，其中所述神经抗原是神经节苷脂或髓鞘相关糖蛋白(mag)。

8.权利要求7所述的方法，其中所述神经节苷脂选自gm1、gm1b、gm2、gm3、gd1a、gd1b、gd2、gd3、gt1a、gt1b、gt3和gq1b。

9.权利要求8所述的方法，其中所述神经节苷脂是gm1。

10.权利要求1至9中任一项所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病选自：多灶性运动神经病(mmn)、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(cidp)、吉兰-巴雷综合征(gbs)、米勒费希尔综合征、急性运动轴突性神经病(aman)、急性运动和感觉轴突性神经病(amsan)、慢性共济失调性神经病-眼肌麻痹-igm副蛋白-冷凝集素-二唾液酸抗体(canomad)综合征、远端获得性脱髓鞘性对称性(dads)神经病、单克隆丙种球蛋白病相关周围神经病、抗mag周围神经病和poems综合征。

11.权利要求10所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病是mmn、cidp或gbs。

12.权利要求10所述的方法，其中所述副蛋白血症性神经病是mmn。

13.权利要求1至12中任一项所述的方法，其中所述拮抗剂抑制补体因子c3上游的补体系统。

14.权利要求1至13中任一项所述的方法，其中所述拮抗剂抑制c1、c1q、c1r或c1s。

15.权利要求1至13中任一项所述的方法，其中所述拮抗剂抑制补体因子c2、c2a或c2b。

16.权利要求1至12中任一项所述的方法，其中所述拮抗剂抑制补体因子c3、c3a或c3b。

17.权利要求1至13中任一项所述的方法，其中所述拮抗剂抑制补体因子c4、c4a或c4b。

18.权利要求1至17中任一项所述的方法，其中所述拮抗剂选自：抑制性rna物质，例如sirna或shrna；小分子抑制剂；生物拮抗剂，例如抑制性肽或抗体模拟物例如亲和体、affilin、affitin、adnectin、atrimer、evasin、darpin、抗运载蛋白、高亲合性多聚体、fynomer、versabody或duocalin；或者抗体或其抗原结合片段。

19.权利要求1至18中任一项所述的方法，其中所述拮抗剂选自：坎普他汀cp40(amyndas)；peg-cp40(amyndas)；amy-101(amyndas)；amy-201(amyndas)；apl-1和apl-2(apellis)；cinryze(shir...

【专利技术属性】
技术研发人员：克里斯托弗·布朗什托，凯文·巴丁，埃里克·哈克，卡伦·西伦斯，英格·万德瓦勒，卢多·万德尔波尔，彼得·博罗什，
申请(专利权)人：阿尔金克斯有限公司，
类型：发明
国别省市：