【技术实现步骤摘要】
本专利技术属于生物，具体涉及一种蛋白酶体抑制剂在提高核酸编辑效率中的应用。
技术介绍
1、成簇有规律的间隔短回文重复序列及其相关系统(clusteredregularlyinterspaced short palindromic repeats/crispr associated，crispr/cas system)是大多数细菌和古细菌中rna介导的适应性免疫系统，由crispr基因座和cas蛋白组成，通过切割噬菌体等入侵者的核酸基因组来消灭噬菌体或其他外来质体。
2、在基因序列中引入单碱基突变是研究基因结构和功能及其相关性的重要手段，也是治疗单基因遗传病的重要方式。利用crispr/cas9和crispr/cas13，arrna技术可方便快速定点改造碱基序列，在dna和rna水平引入单碱基突变；但其点突变效率受多种因素的影响，提高突变效率对相关研究至关重要。
技术实现思路
1、本专利技术旨在至少在一定程度上解决相关技术中的技术问题之一。为此，本专利技术的主要目的在于提供一种蛋白酶抑制剂在提高核酸编辑效率中的应用，旨在解决现有利用crispr/cas9和crispr/cas13，arrna技术改造碱基序列，在dna和rna水平引入单碱基突变时，存在突变效率低的问题。
2、本专利技术的目的是通过以下技术方案实现的：
3、第一方面，一种蛋白酶体抑制剂在提高核酸编辑效率中的应用，所述蛋白酶体抑制剂包括但不限于：硼替佐米，carfilzomib，ixaz
4、在某些具体实施方式中，所述化合物为硼替佐米。
5、在某些具体实施方式中，所述蛋白酶体抑制剂在提高人源细胞系/人原代细胞/体内靶细胞核酸编辑效率的药物中的应用。
6、优选地，其中所述人源细胞系为293t细胞或a549细胞。
7、优选地，其中所述人原代细胞为人诱导多能干细胞、人原代t细胞、人造血干细胞中的一种。
8、优选地，其中所述体内靶细胞为啮齿类动物或人靶细胞。
9、优选地，其中所述药物包括硼替佐米以及药学上可接受的载体。
10、优选地，其中所述药物的剂型为任何药物治疗学上可接受的剂型。
11、优选地，其中所述药物的剂量为任何药物治疗学上可接受的剂量。
12、与现有技术相比，本专利技术至少具有以下优点：
13、本专利技术所提供的蛋白酶抑制剂在提高核酸编辑效率中的应用，通过筛选fda已批准上市药物化合物(蛋白酶体抑制剂)，属于旧药新用策略；筛选出的化合物通过离体细胞和动物体内实验进行验证，证实了化合物(硼替佐米)能有效提高crispr/cas9、crispr/cas13及arrna核酸编辑工具在离体细胞系及动物体内的编辑效率。
本文档来自技高网...【技术保护点】
1.一种蛋白酶体抑制剂在提高核酸编辑效率中的应用，其特征在于，所述蛋白酶体抑制剂包括但不限于：硼替佐米，Carfilzomib，Ixazomib，Ixazomib citrate，Oprozomib，Delanzomib，Celastrol，Epoxomicin，Shikonin，ONX-0914，MG-115，RA375，MG-132，GSK3494245，Aclacinomycin A，20SProteasome-IN-1，DDO-7263，PR-39，PR-39TFA，VR23，Isoginkgetin，Marizomib，RA190，PI-1840，Alloxan hydrate中的一种或任意两种以上的混合物。
2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述化合物为硼替佐米。
3.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述蛋白酶体抑制剂在提高人源细胞系/人原代细胞/体内靶细胞核酸编辑效率的药物中的应用。
4.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述人源细胞系为293T细胞或A549细胞。
5.根据权利要求3所述的应用，其特
6.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述体内靶细胞为啮齿类动物或人靶细胞。
7.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述药物包括硼替佐米以及药学上可接受的载体。
8.根据权利要求7所述的应用，其特征在于，所述药物的剂型为任何药物治疗学上可接受的剂型。
9.根据权利要求8所述的应用，其特征在于，所述药物的剂量为任何药物治疗学上可接受的剂量。
...【技术特征摘要】
1.一种蛋白酶体抑制剂在提高核酸编辑效率中的应用，其特征在于，所述蛋白酶体抑制剂包括但不限于：硼替佐米，carfilzomib，ixazomib，ixazomib citrate，oprozomib，delanzomib，celastrol，epoxomicin，shikonin，onx-0914，mg-115，ra375，mg-132，gsk3494245，aclacinomycin a，20sproteasome-in-1，ddo-7263，pr-39，pr-39tfa，vr23，isoginkgetin，marizomib，ra190，pi-1840，alloxan hydrate中的一种或任意两种以上的混合物。
2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述化合物为硼替佐米。
3.根据权利要求1...
【专利技术属性】
技术研发人员：刘闻一，王淦，曾灵，毕万达，蒋建新，
申请(专利权)人：中国人民解放军陆军特色医学中心，
类型：发明
国别省市：
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。