System.ArgumentOutOfRangeException: 索引和长度必须引用该字符串内的位置。 参数名: length 在 System.String.Substring(Int32 startIndex, Int32 length) 在 zhuanliShow.Bind() 与端粒延伸相关的化合物、组合物、方法和试剂盒技术_技高网

与端粒延伸相关的化合物、组合物、方法和试剂盒技术

技术编号:40936100 阅读:4 留言:0更新日期:2024-04-18 14:55
本发明专利技术提供了用于在细胞中瞬时表达外源端粒酶活性的化合物和组合物。与编码端粒酶逆转录酶的核糖核酸相关的化合物和组合物在需要此类处理的细胞的端粒延伸中是有用的。此类细胞包括例如含有缩短的端粒的细胞和来自可从端粒延伸受益的受试者,例如患有年龄相关疾病或其它疾病或处于患所述疾病的风险中的受试者的细胞。还提供了通过向动物细胞体外或体内施用提供的化合物和组合物来延伸端粒的方法,以及包括所述化合物和组合物以及使用说明书的试剂盒。

【技术实现步骤摘要】


技术介绍


技术实现思路

【技术保护点】

1.一种化合物,所述化合物包含:含有至少一个经修饰的核苷并且编码端粒酶逆转录酶的合成核糖核酸,用于在治疗或预防以下的方法中使用:

2.根据权利要求1所述的化合物,用于根据权利要求1使用,其中所述核糖核酸含5'帽、5'非翻译区、3'非翻译区和多聚腺苷酸尾;以及

3.根据权利要求1-2中任一项所述的化合物,用于根据权利要求1-2中任一项使用,其中所述化合物包含在组合物中,所述组合物还包括递送媒介物;以及

4.根据权利要求1-3中任一项所述的化合物,用于根据权利要求1-3中任一项使用,其中所述年龄相关病症包括心肌梗塞、血管性痴呆、糖尿病并发症、癌症、中风、阿尔茨海默病或感染。

5.根据权利要求1-3中任一项所述的化合物,用于根据权利要求1-3中任一项使用,其中所述年龄相关病症包括特发性肺纤维化、先天性角化不良、或再生障碍性贫血的形式。

【技术特征摘要】

1.一种化合物,所述化合物包含:含有至少一个经修饰的核苷并且编码端粒酶逆转录酶的合成核糖核酸,用于在治疗或预防以下的方法中使用:

2.根据权利要求1所述的化合物,用于根据权利要求1使用,其中所述核糖核酸含5'帽、5'非翻译区、3'非翻译区和多聚腺苷酸尾;以及

3.根据权利要求1-2中任一项所述的化合物,用于根据权利要求1-2中任一项使用,其中所述化合物包含在组合物中,...

【专利技术属性】
技术研发人员:约翰·拉穆纳斯爱德华·雅库博夫海伦·M·布劳约翰·库克
申请(专利权)人:里兰斯坦福初级大学理事会
类型:发明
国别省市:

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