本发明专利技术公开了用于递送活性成分的脂质分子及其组合物的制备和应用，涉及生物医药领域。该新型脂质分子包含通式(Ⅰ)、(Ⅱ)或(Ⅲ)：可用于将活性成分(如核酸、多肽、蛋白)递送至细胞和/或器官。本发明专利技术的实施方案提供了多种新脂质分子的核酸‑脂质纳米粒子组合物，由其组成的脂质纳米递送系统用于递送mRNA；在细胞水平和动物水平上，均表现出优于目前上市的产品DLin‑MC3‑DMA递送效率，可以作为核酸药物的递送新的方法，促进核酸药物的发展。
【技术实现步骤摘要】
本专利技术属于生物医药领域，具体涉及用于递送活性成分的脂质分子及其组合物的制备和应用。
技术介绍
1、继小分子药物和抗体药物后，核酸药物已成为现代制药的第三次浪潮。核酸药物通常是将特定的核酸分子导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断、修正特定基因，以达到预防和治疗疾病的目的。虽然核酸药物优势明显，但是血清中核酸酶的存在会导致核酸的快速降解，核酸分子的负电性也使得其很难跨过细胞膜，从而导致核酸半衰期极短，无法进入细胞内，达不到治疗效果。因此，需要开发特定的化合物及递送系统来改善这一现状，以促进核酸药物可以作为疾病预防和治疗的重要手段。
2、目前经验证，含脂质分子的纳米粒子组合物可作为一种递送活性成分安全高效的载体。此类含脂质分子的组合物可以阻断血清中rna的降解并促进寡核苷酸的细胞摄取，除递送核酸分子，还能有效地将小分子药物、多肽药物和蛋白质药物递送至靶细胞和/或器官。尽管已经公开了多种含脂质分子的组合物，但其安全性、功效和特异性有待进一步改良。因此，仍需设计和筛选新的脂质分子及其纳米组合物用于各种特定核酸分子的递送。
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【技术保护点】
1.用于递送活性成分的脂质分子，包含：通式(Ⅰ)代表的脂质化合物，或其药物可用的盐、立体异构体、互变异构体、溶剂化物、螯合物、非共价复合物；
2.根据权利要求1所述的用于递送活性成分的脂质分子，其特征在于：所述通式(Ⅰ)的脂质化合物包含式(Ia)、(Ib)、(Ic)或(Id)所示的结构，或其药物可用的盐、立体异构体、互变异构体、溶剂化物、螯合物、非共价复合物；
3.根据权利要求1-2任一项中所述脂质化合物，其特征在于：所述各独立地选自式Y01-Y30所示结构中的一种：
4.一种纳米粒子组合物，包含权利要求1-3任一项中所述的脂质化合物中的一种或多种。<...
【技术特征摘要】
1.用于递送活性成分的脂质分子，包含：通式(ⅰ)代表的脂质化合物，或其药物可用的盐、立体异构体、互变异构体、溶剂化物、螯合物、非共价复合物；
2.根据权利要求1所述的用于递送活性成分的脂质分子，其特征在于：所述通式(ⅰ)的脂质化合物包含式(ia)、(ib)、(ic)或(id)所示的结构，或其药物可用的盐、立体异构体、互变异构体、溶剂化物、螯合物、非共价复合物；
3.根据权利要求1-2任一项中所述脂质化合物，其特征在于：所述各独立地选自式y01-y30所示结构中的一种：
4.一种纳米粒子组合物，包含权利要求1-3任一项中所述的脂质化合物中的一种或多种。
5.根据权利要求4所述的一种纳米粒子组合物，其特征在于：所述纳米粒子组合物还包含治疗剂和/或预...
【专利技术属性】
技术研发人员：谭蔚泓，张鹏晖，李岩，邓旭倩，符婷，谢斯滔，甘绍举，刘湘圣，程明，逯良伟，
申请(专利权)人：中国科学院基础医学与肿瘤研究所筹，
类型：发明
国别省市：
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