一种阳离子脂质化合物及其组合物和用途制造技术

本发明专利技术涉及一种阳离子脂质化合物及其组合物和用途。所述化合物如下式(I)所示。本发明专利技术还提供了以所述化合物为关键组分的脂质纳米颗粒在核酸递送方面的用途，包含递送载体的组分、制备方法和使用方法。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及脂质递送载体领域。具体的说，本专利技术涉及用于递送核酸的阳离子脂质化合物及其组合物和用途。

技术介绍

1、基因治疗是通过将外源基因导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断或修正特定基因，以达到治疗和预防疾病的目的。但是，外源基因在体内循环时间短、易被降解，从而难以进入靶细胞或者靶组织。因此，寻找良好的基因递送载体，提高基因药物的体内递送效率，是提高基因治疗产品有效性的关键方向之一。

2、目前，应用最广的基因递送载体是脂质纳米颗粒，它可以保护核酸在体内不被迅速降解，延长循环时间，增强靶向递送。脂质纳米颗粒由不同的脂质组分组成，包括阳离子脂质化合物、结构脂质、磷脂和peg脂质等。其中阳离子脂质化合物在核酸包载和释放中起关键作用，因此研发新型、高效、低毒的阳离子脂质化合物至关重要。

3、为克服现有技术的缺点，仍然需要一种符合基因治疗产品递送需求的新型阳离子脂质化合物，以用于含基因治疗产品的开发。本申请的专利技术人设计合成本专利技术提供的阳离子脂质化合物，由其构成的脂质纳米颗粒组合物在包封率，生物安全性，细胞和生物体内转染效率，蛋白本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种式(I)所示的阳离子脂质化合物或其药学上可接受的盐，

2.根据权利要求1所述的式(I)所示的阳离子脂质化合物或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述G1选自未取代的C5烷基、C6烷基和C7烷基。

3.根据权利要求1所述的式(I)所示的阳离子脂质化合物或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述G2选自未取代的C5烷基、C6烷基和C7烷基。

4.根据权利要求1所述的式(I)所示的阳离子脂质化合物或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述R1选自未取代的C10烷基、C11烷基、C15烷基、C16烷基和C17烷基。

5.根据权利要求1所述的式(I)所...

【技术特征摘要】

1.一种式(i)所示的阳离子脂质化合物或其药学上可接受的盐，

2.根据权利要求1所述的式(i)所示的阳离子脂质化合物或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述g1选自未取代的c5烷基、c6烷基和c7烷基。

3.根据权利要求1所述的式(i)所示的阳离子脂质化合物或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述g2选自未取代的c5烷基、c6烷基和c7烷基。

4.根据权利要求1所述的式(i)所示的阳离子脂质化合物或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述r1选自未取代的c10烷基、c11烷基、c15烷基、c16烷基和c17烷基。

5.根据权利要求1所述的式(i)所示的阳离子脂质化合物或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述...

【专利技术属性】
技术研发人员：张世超，钱佳乐，陈宇浩，孟丽苹，
申请(专利权)人：苏州晶云药物科技股份有限公司，
类型：发明
国别省市：