肌肉靶向复合物及其用于治疗面肩肱型肌营养不良的用途制造技术

本公开内容的一些方面涉及包含与分子载荷共价连接的肌肉靶向剂的复合物。在一些实施方案中，所述肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。在一些实施方案中，所述分子载荷抑制DUX4的表达或活性。在一些实施方案中，所述分子载荷是寡核苷酸，例如反义寡核苷酸或RNAi寡核苷酸。苷酸或RNAi寡核苷酸。苷酸或RNAi寡核苷酸。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】肌肉靶向复合物及其用于治疗面肩肱型肌营养不良的用途
[0001]相关申请
[0002]本申请根据35 U.S.C
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119(e)要求以下的优先权：2020年7月23日提交的标题为“MUSCLE TARGETING COMPLEXES AND USES THEREOF FOR TREATING FACIOSCAPULOHUMERAL MUSCULAR DYSTROPHY”的美国临时申请序列No.63/055,768；2020年8月6日日提交的标题为“MUSCLE TARGETING COMPLEXES AND USES THEREOF FOR TREATING FACIOSCAPULOHUMERAL MUSCULAR DYSTROPHY”的美国临时申请序列No.63/061,839；2021年1月30日提交的标题为“MUSCLE TARGETING COMPLEXES AND USES THEREOF FOR TREATING FACIOSCAPULOHUMERAL MUSCULAR DYSTROPHY”的美国临时申请序列No.63/143,828；本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】ID NO：90具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链；(ii)含有与SEQ ID NO：97具有至少85％同一性的氨基酸序列的重链；和/或含有与SEQ ID NO：85具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链；(iii)含有与SEQ ID NO：98具有至少85％同一性的氨基酸序列的重链；和/或含有与SEQ ID NO：85具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链；(iv)含有与SEQ ID NO：99具有至少85％同一性的氨基酸序列的重链；和/或含有与SEQ ID NO：85具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链；(v)含有与SEQ ID NO：100具有至少85％同一性的氨基酸序列的重链；和/或含有与SEQ ID NO：89具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链；(vi)含有与SEQ ID NO：100具有至少85％同一性的氨基酸序列的重链；和/或含有与SEQ ID NO：90具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链；(vii)含有与SEQ ID NO：101具有至少85％同一性的氨基酸序列的重链；和/或含有与SEQ ID NO：89具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链；(viii)含有与SEQ ID NO：102具有至少85％同一性的氨基酸序列的重链；和/或含有与SEQ ID NO：93具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链；(ix)含有与SEQ ID NO：103具有至少85％同一性的氨基酸序列的重链；和/或含有与SEQ ID NO：95具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链；或者(x)含有与SEQ ID NO：102具有至少85％同一性的氨基酸序列的重链；和/或含有与SEQ ID NO：95具有至少85％同一性的氨基酸序列的轻链。6.权利要求4或权利要求5所述的复合物，其中所述抗体包含：(i)含有SEQ ID NO：101的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：90的氨基酸序列的轻链；(ii)含有SEQ ID NO：97的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：85的氨基酸序列的轻链；(iii)含有SEQ ID NO：98的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：85的氨基酸序列的轻链；(iv)含有SEQ ID NO：99的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：85的氨基酸序列的轻链；(v)含有SEQ ID NO：100的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：89的氨基酸序列的轻链；(vi)含有SEQ ID NO：100的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：90的氨基酸序列的轻链；(vii)含有SEQ ID NO：101的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：89的氨基酸序列的轻链；(viii)含有SEQ ID NO：102的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：93的氨基酸序列的轻链；(ix)含有SEQ ID NO：103的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：95的氨基酸序列的轻链；或者(x)含有SEQ ID NO：102的氨基酸序列的重链；和含有SEQ ID NO：9...

【专利技术属性】
技术研发人员：罗梅什，
申请(专利权)人：达因疗法公司，
类型：发明
国别省市：