一种核酸药物制剂、冻干粉及制备方法技术

本申请公开了一种核酸药物制剂、冻干粉及制备方法。本申请的核酸药物制剂，其由阳离子核酸传递聚合物在海藻糖溶液中自组装并封装核酸，形成核酸药物纳米颗粒，从而形成包含核酸药物纳米颗粒和海藻糖溶液的核酸药物制剂。进一步的，对核酸药物制剂进行冻干处理即获得核酸药物冻干粉。本申请的核酸药物制剂及其制备的核酸药物冻干粉，封率好、粒径分布均匀，核酸药物冻干粉复溶后质量重现性良好，能够在4℃下长期稳定存放，可以通过常规的冷链运输进行长时间的长途运输和保存，降低了核酸药物保存、运输的难度和成本，为核酸药物的大规模推广应用奠定了基础。广应用奠定了基础。广应用奠定了基础。

【技术实现步骤摘要】
一种核酸药物制剂、冻干粉及制备方法


[0001]本申请涉及核酸药物
，特别是涉及一种核酸药物制剂、冻干粉及制备方法。

技术介绍

[0002]核酸药物又称核苷酸类药物，是各种具有不同功能的寡聚核糖核苷酸(RNA)或寡聚脱氧核糖核苷酸(DNA)，主要在基因水平上发挥作用，具有特定的靶点和作用机制，特异性针对致病基因。核酸不能直接进入人体，到达作用部位，需要有特殊的传递系统。并且由于核酸是一种不稳定的物质，在制剂方面面临巨大的挑战。同时，目前已上市的核酸药物，例如多款mRNA疫苗，均需要在严格低温下保存和运输，这无疑增加了核酸药物保存、运输的难度和成本，显著限制了核酸药物的大规模推广普及。
[0003]将制剂制成冻干剂型，即冻干粉是提升制剂稳定性最常用的方法之一。然而，将核酸药物制成冻干粉存在诸多技术难题，例如粒径难以控制、复溶后质量重现性差；并且，对于不同传递体系的核酸药物，其冻干粉的质量和复溶效果也不同。
[0004]因此，如何制备粒径分布均匀、复溶后质量重现性良好的核酸药物冻干粉，仍然是核酸药物
亟待解决的重要问题。本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种核酸药物制剂，其特征在于：由阳离子核酸传递聚合物在海藻糖溶液中自组装并封装核酸，形成核酸药物纳米颗粒，从而形成包含核酸药物纳米颗粒和海藻糖溶液的核酸药物制剂。2.根据权利要求1所述的核酸药物制剂，其特征在于：所述海藻糖溶液为海藻糖的水溶液，其浓度为1％
‑
10％；优选的，海藻糖水溶液的浓度为10％。3.根据权利要求1或2所述的核酸药物制剂，其特征在于：所述阳离子核酸传递聚合物为聚乙烯亚胺；优选的，所述阳离子核酸传递聚合物为线性聚乙烯亚胺；优选的，所述线性聚乙烯亚胺的分子量为10000
‑
70000道尔顿，优选为48050道尔顿。4.根据权利要求1或2所述的核酸药物制剂，其特征在于：所述核酸为RNA；优选的，所述RNA的碱基数为30
‑
544。5.根据权利要求1或2所述的核酸药物制剂，其特征在于：所述核酸药物纳米颗粒的粒径为95
‑
195nm；优选的，所述核酸药物制剂的Zeta电位为34
‑
46mV；优选的，所述阳离子核酸传递聚合物和所述核酸的质量比为1
‑
2.5:1.5
‑
3，优选为1.5:...

【专利技术属性】
技术研发人员：宋庆乐，田媛媛，陈少华，姜孝明，
申请(专利权)人：深圳市乐土生物医药有限公司，
类型：发明
国别省市：