新型阳离子脂质化合物制造技术

本发明专利技术涉及脂质化合物，其可以单独使用，或者与其他脂质组分例如中性脂质、带点脂质、类固醇和/或它们的类似物、和/或聚合物缀合的脂质联合使用，以形成用于递送治疗剂和/或预防剂的脂质纳米颗粒。在一些实例中，将脂质纳米颗粒用于递送核酸，例如信使RNA和/或反义RNA。还提供了使用这类脂质纳米颗粒来治疗和/或预防各种疾病的方法。在一个实施方案中，提供了具有下式(I)结构的化合物：或其盐或其异构体或其N

【技术实现步骤摘要】
新型阳离子脂质化合物


[0001]本专利技术提供新型阳离子脂质，其可用于与其他脂质组分(如中性脂质、类固醇和聚合物缀合的脂质)结合，以便形成一种核酸mRNA脂质纳米粒子组合物将一种或多种治疗剂和/或预防剂递送至哺乳动物细胞或器官和/或在哺乳动物细胞或器官中产生多肽的方法。除新型脂质外，本专利技术的脂质纳米粒子组合物还可以包括呈特定比例的一种或多种阳离子性和/或可离子化氨基脂质、包括多不饱和脂质在内的中性脂质、聚合物缀合的脂质、类固醇、和/或治疗剂和/或预防剂。

技术介绍

[0002]生物活性物质如小分子药物、蛋白质和核酸的有效靶向递送提出了一个持久的医学难题。确切地说，将核酸递送至细胞因这些物种的相对不稳定性和低细胞渗透性而变得困难。因此，需要开发有助于将治疗剂和/或预防剂如核酸递送至细胞的方法和组合物。
[0003]经研究证明，利用含脂质的纳米颗粒组合物、脂质体和脂质体复合物作运输媒介，可有效地将生物活性物质如小分子药物、蛋白质和核酸运送至细胞和/ 或细胞内隔室中。这些组合物一般包含一种或多种"阳离子性"脂质，包括多不饱和脂质在内的中本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.具有以下结构(I)化合物：或其盐或其异构体或其N
‑
氧化物，其中：R1、R2为独立的C1‑3烷基或氢，其中至少含有1个碳，即不能同时表现为氢。2.如权利要求1所述的化合物，其中C1‑3烷基为直链烷烃。3.如权利要求2所述的化合物，其中C1‑3烷基为甲基、乙基、正丙基。4.包含权利要求1～3中任一项所述的化合物和治疗剂和/或预防剂的组合物。5.如权利要求4所述的组合物，其还包含选自中性脂质、类固醇以及聚合物缀合的脂质中的一种或多种赋形剂。6.如前述权利要求5所述的组合物，其中所述组分中的中性脂质选自以下的一种或多种物质混合：1，2
‑
二硬脂酰基
‑
sn
‑
甘油
‑3‑
磷酸胆碱(DSPC)、1，2
‑
二棕榈酰基
‑
sn
‑
甘油
‑3‑
磷酸胆碱(DPPC)、1，2
‑
二肉豆寇基
‑
sn
‑
甘油
‑
磷酸胆碱(DMPC)、1，2
‑
二油酰基
‑
sn
‑
甘油
‑3‑
磷酸胆碱(DOPC)、1
‑
棕榈酰基
‑2‑
油酰基
‑
sn
‑
甘油
‑3‑

【专利技术属性】
技术研发人员：黄才古，黄铁强，谭俊荣，
申请(专利权)人：广州谷森制药有限公司，
类型：发明
国别省市：