经修饰的RNF112作为治疗ALS药物的应用制造技术

本发明专利技术公开了一种经修饰的RNF112作为治疗ALS药物的应用。本发明专利技术的研究发现，经修饰的RNF112蛋白可促进病变细胞中积累的TDP43蛋白发生特异性泛素化降解，从而治疗由于TDP43蛋白积累导致的ALS疾病。本发明专利技术的上述研究成果为临床治疗ALS疾病提供了一种候选药物。为临床治疗ALS疾病提供了一种候选药物。为临床治疗ALS疾病提供了一种候选药物。

【技术实现步骤摘要】
经修饰的RNF112作为治疗ALS药物的应用


[0001]本专利技术属于生物医药领域，涉及经修饰的RNF112作为治疗ALS药物的应用。

技术介绍

[0002]肌萎缩侧索硬化(ALS)也叫运动神经元病(MND)。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部(所谓球部，就是指的是延髓支配的这部分肌肉)、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。
[0003]肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种涉及多种分子机制的复杂性疾病，其病因和发病机制尚未阐明，有研究发现其发病与核浆转运体缺陷、RNA代谢及结合蛋白的异常、蛋白的异常聚集、DNA修复障碍、线粒体功能障碍和氧化应激、少突胶质细胞功能缺陷、小胶质细胞功能异常、轴突运输障碍、囊泡运输缺陷、兴奋氨基酸毒性作用等相关。
[0004]随着科学技术的进步，对肌萎缩侧索硬化的病因学及发病机制有了更深入的了解，科学家根据其发病机制开发了众多的治疗方式，包括药物治疗，基因治疗，干细胞治疗等。其中，唯有利鲁唑和依达拉奉通过批准，在临床上用于肌萎缩侧索硬化的治疗。利鲁唑属于苯并噻唑类，是一种谷氨酸抑制本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种融合蛋白，所述融合蛋白包含RNF112蛋白序列以及识别TD43的多肽；优选地，RNF112蛋白序列如SEQ ID NO.1所示；识别TD43的多肽序列如SEQ ID NO.2所示；所述融合蛋白的序列包含SEQ ID NO.3所示的氨基酸序列。2.编码权利要求1所述的融合蛋白的核酸分子。优选地，所述核酸分子的序列如SEQ ID NO.6所示。3.包含权利要求2所述的核酸分子的载体。4.包含权利要求3所述的载体的微生物。5.根据权利要求4所述的微生物，其特征在于，所述微生物包括病毒、细菌；优选地，所述病毒是AAV。6.经工程化改造的基因修饰细胞，所述基因修饰细胞表达权利要求1所述的融合蛋白。7.经工程化改造的基因修饰细胞，所述基因修饰细胞包含权利要求2所述的核酸分子，权利要求3所述的载体，或权利要...

【专利技术属性】
技术研发人员：尹乐，顾雨春，
申请(专利权)人：呈诺再生医学科技珠海横琴新区有限公司，
类型：发明
国别省市：