【技术实现步骤摘要】
用于抑制SURF4基因表达的RNAi试剂和组合物
[0001]本专利技术涉及用于抑制SURF4基因表达的短反义寡核苷酸和RNAi试剂, 以及包含一种或多种所述短反义寡核苷酸或RNAi试剂的组合物。本专利技术还 涉及所述短反义寡核苷酸、RNAi试剂或组合物在受试者中用于降低血脂, 或用于治疗或预防与血脂异常相关的疾病中的方法和用途。
技术介绍
[0002]SURF4是一种内质网上的跨膜货物受体(cargo receptor)。通常认为跨膜 货物受体(cargo receptor)介导了包膜复合体对选定货物(如蛋白质或脂质)的 识别(Dancourt,J.,and Barlowe,C.(2010).Annual review of biochemistry 79,777
‑ꢀ
802)。SURF4的酵母同源物Erv29p介导了α
‑
因子的转运,其中通过将待运 送的蛋白质集中到COPII囊泡加速了这些货物的ER运出(Belden,W.J.,andBarlowe,C.(2001).Science 2
【技术保护点】
【技术特征摘要】
1.长度为8
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30个核苷酸的短反义寡核苷酸,其靶向编码SURF4的核苷酸。2.权利要求1的短反义寡核苷酸,其包含15
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25个核苷酸,优选19
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23个。3.权利要求1的短反义寡核苷酸,其包含选自表1的反义链的序列或与其相差1或2个核苷酸的序列,或由选自表1的反义链的序列或与其相差1或2个核苷酸的序列组成。4.用于抑制SURF4基因的表达的RNAi试剂,其包含权利要求1
‑
3中任一项所述的短反义寡核苷酸,和与所述短反义寡核苷酸至少部分互补的正义链。5.权利要求4的RNAi试剂,其中所述正义链在所述短反义寡核苷酸的长度范围内与所述短反义寡核苷酸至少85%互补。6.权利要求4的RNAi试剂,其包含选自表1的正义链和/或反义链。7.组合物,包含(a)权利要求1
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3中任一项的短反义寡核苷酸或权利要求4
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6中任一...
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