反义寡核苷酸在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症2型药物中的应用制造技术

本发明专利技术提供一种反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸是一种经过化学修饰的短RNA序列，其分子式为：5

【技术实现步骤摘要】
反义寡核苷酸在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症2型药物中的应用


[0001]本专利技术涉及化学医药领域，具体涉及反义寡核苷酸在制备治疗ABCB11基因c.76+29T>G突变所致的进行性家族性肝内胆汁淤积症2型药物中的应用。

技术介绍

[0002]进行性家族性肝内胆汁淤积症2型(Progressive familial intrahepatic cholestasis type 2，PFIC2)是一种严重的常染色体隐性遗传疾病，是婴儿期常见的胆汁淤积症病因之一，由ABCB11(ATP binding cassette subfamily B member 11)基因突变引起的胆盐输出泵(Bile salt export pump，BSEP)功能受损而导致。BSEP是一种特异性表达于肝细胞毛细胆管面上的ATP结合转运蛋白，负责与胆汁酸盐结合，将胆盐逆浓度梯度主动转运至毛细胆管胆汁中。PFIC2以婴儿期起病的黄疸、伴严重的瘙痒，血清胆汁酸升高，吸收不良和发育迟缓为主要临床特征。BSEP功能异常后，肝细胞内蓄积的胆盐对细胞产生严重的持本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种反义寡核苷酸，其特征在于，所述反义寡核苷酸是一种经过化学修饰的短RNA序列，其分子式为：5
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ACACGAUGCAGUGAGGGAAAAAAG
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；所述反义寡核苷酸经过硫代修饰；所述反义寡核...

【专利技术属性】
技术研发人员：郑玉灿，郑必霞，刘志峰，金玉，唐维兵，王春莉，周玮，胡国瑞，陆妍，
申请(专利权)人：南京市儿童医院，
类型：发明
国别省市：